Farmaci

Si tratta del primo e unico trattamento a durata fissa e senza chemioterapia rimborsato dall’AIFA

Roma – La terapia chemo-free a durata fissa con venetoclax più rituximab mantiene la sua superiorità rispetto ai regimi terapeutici standard nei pazienti con leucemia linfatica cronica (LLC) recidivante refrattaria: a evidenziarlo sono i dati a 4 anni dello studio clinico MURANO. Il nuovo protocollo di trattamento, recentemente approvato dall’AIFA, è stato presentato nel corso della conferenza in live streaming “Leucemia linfatica cronica: verso una nuova terapia definita nel tempo”, organizzata da AbbVie.

La leucemia linfatica cronica è una forma di tumore ematologico a crescita lenta, a causa della quale viene rilevato un numero eccessivo di linfociti immaturi, in prevalenza nel sangue e nel midollo osseo. Ogni anno, in Italia, circa 1.200 persone ricevono una diagnosi di LLC.

L'aggiornamento dei dati dello studio MURANO ha permesso di confermare, a 48 mesi di follow-up, l'efficacia sostenuta della combinazione venetoclax più rituximab con durata fissa del trattamento: il 64% dei pazienti aveva raggiunto la negatività della malattia minima residua (MRD) e l'87% di questi pazienti era rimasto libero dalla progressione della malattia due anni dopo il trattamento. La MRD risulta negativa quando è presente meno di una cellula di LLC in 10.000 globuli bianchi rimasti nel sangue o nel midollo osseo: in questo caso, la malattia risulta talmente residuale da non essere rilevabile con gli strumenti diagnostici oggi disponibili.

“I pazienti guardano con grande speranza e fiducia ai progressi scientifici e all’arrivo di farmaci con meccanismi d’azione innovativi, che consentono di ottenere una buona qualità di vita e di riappropriarsi del proprio futuro, conducendo una vita normale in remissione dalla malattia”, dichiara Sergio Amadori, Presidente Nazionale AIL (Associazione Italiana contro Leucemie, linfomi e mieloma). “I risultati a 48 mesi di follow-up confermano i benefici del trattamento nel ridurre il rischio di progressione della malattia anche due anni dopo lo stop della terapia. Inoltre, il regime a durata fissa di 24 mesi e senza chemioterapia prevede un costo definito, offrendo ricadute positive dal punto di vista economico-finanziario per le spese del Sistema Sanitario Nazionale (SSN)”.

Quello con venetoclax e rituximab è il primo regime terapeutico somministrato per un periodo fisso e senza chemioterapia approvato in Italia. “Un’analisi di costo-terapia realizzata di recente in Italia ha dimostrato che una terapia con durata definita di 24 mesi genera una spesa inferiore per il SSN di circa 31 milioni di euro rispetto ad una terapia cronica”, sottolinea il Professor Antonio Cuneo, Direttore della sezione di Ematologia dell’AOU Arcispedale Sant’Anna di Ferrara. “Nello specifico, l’analisi ha calcolato la minor spesa di una terapia con durata definita rispetto ad una terapia cronica per il trattamento di 1.000 pazienti nell’arco di 37 mesi”.

Venetoclax è un farmaco – il primo della sua classe – che inibisce selettivamente la funzione della proteina BCL-2, che svolge un ruolo cruciale nel processo di apoptosi, ovvero la morte cellulare programmata”, dichiara Annalisa Iezzi, Direttore Medico di AbbVie Italia. L’apoptosi è un meccanismo di difesa che si attiva quando la cellula subisce alterazioni a carico del proprio DNA. In queste condizioni, la cellula attiva i geni della via del suicidio cellulare in modo da non costituire un pericolo per l’organismo. In alcuni tumori, tuttavia, la proteina BCL-2 si accumula e impedisce alle cellule tumorali di subire il loro processo naturale di autodistruzione. Venetoclax è un farmaco che mira proprio a BCL-2 e che agisce per riattivare il meccanismo che spinge le cellule alla morte programmata.

“Nell'analisi quadriennale dello studio MURANO – spiega Annalisa Iezzi – il trattamento di combinazione con venetoclax ha comportato una riduzione dell'81% del rischio di progressione o morte rispetto allo standard di cura. AbbVie si sta impegnando in particolare nel trattamento di alcune delle malattie tumorali più diffuse e difficili da trattare e a migliorare l’accesso dei pazienti a queste nuove soluzioni terapeutiche più sostenibili”.

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