anticorpi bispecifici

Il nuovo anticorpo bispecifico sarà rimborsabile in fascia C

Cologno Monzese – Teclistamab, anticorpo bispecifico umanizzato e pronto all’uso, diretto contro l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) e i recettori CD3 presenti sui linfociti T, è ora disponibile in Italia in fascia CNN (fascia C, a prezzo non negoziato). Teclistamab, sviluppato da Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, è il primo anticorpo bispecifico ad oggi disponibile per il trattamento del mieloma multiplo.

Il farmaco, con somministrazione per via sottocutanea, è indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario che abbiano ricevuto almeno tre precedenti terapie, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e che abbiano evidenziato una progressione della malattia durante l’ultima terapia.

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue raro che ha origine nel midollo osseo ed è causato dalla proliferazione senza controllo delle plasmacellule; coinvolge ogni anno circa 4.500 persone. Si tratta di una malattia che colpisce principalmente persone di età superiore ai 70 anni: secondo le stime, infatti, il 38 per cento delle diagnosi riguarda questa fascia anagrafica e solo il 2 per cento individui al di sotto dei 40 anni. La storia clinica dei pazienti affetti da mieloma multiplo è caratterizzata da fasi di remissione indotta dalle terapie anti-mieloma e fasi di malattia attiva causate dalla resistenza ai farmaci acquisita dalle cellule tumorali. La disponibilità di numerosi farmaci attivi contro il mieloma ha permesso di estendere notevolmente la sopravvivenza dei pazienti.

“L’arrivo di teclistamab in Italia rappresenta un significativo passo avanti per una categoria di pazienti che non solo presenta poche chance di ottenere una risposta con le terapie standard, ma che disponeva, fino ad oggi, anche di poche alternative terapeutiche. Gli studi registrativi hanno mostrato che due terzi dei pazienti trattati con teclistamab non solo hanno ottenuto una risposta buona, o addirittura ottima, alla terapia, ma che queste risposte vengono mantenute mediamente per un anno e mezzo. Trattandosi di pazienti con la malattia in una fase avanzata, quest’ultimo rappresenta un risultato ottimale. Un ulteriore vantaggio di questo farmaco è la possibilità di utilizzarlo su pazienti di ogni età, diversamente da altre forme di immunoterapia indicate per linee così avanzate di trattamento”, commenta Elena Zamagni, Professore Associato di Ematologia dell’Istituto di Ematologia “L. e A. Seràgnoli” dell’IRCCS AOU S. Orsola-Malpighi di Bologna. I vantaggi di teclistamab, tuttavia, non si misurano solo in termini di vantaggi clinici, ma anche in termini di qualità di vita. Nel mieloma, infatti, la qualità della vita dei pazienti è strettamente legata al controllo della malattia e quindi all’efficacia dei trattamenti, che consentono di eliminare quei sintomi che tendono a esacerbarsi durante la fase acuta della malattia”.

La formulazione sottocutanea e la disponibilità immediata del farmaco consentono, inoltre, un significativo contenimento dei tempi di somministrazione e una maggiore accessibilità alla terapia. “Teclistamab offre dei vantaggi non solo clinici, ma anche in termini di accessibilità e logistica di somministrazione, grazie alla natura stessa del farmaco e alla sua modalità di somministrazione, per via sottocutanea, in regime di day-hospital. Essendo una terapia pronta all’uso, è possibile somministrarla intervenendo prontamente anche in caso di rapida progressione della malattia. Inoltre, la somministrazione per via sottocutanea, rispetto ad altri regimi terapeutici, è molto più conveniente e agevole, non solo per il paziente, ma anche in termini di gestione e organizzazione delle risorse nei singoli centri. La ricerca scientifica oggi permette da un lato di diagnosticare la malattia in una fase precoce e, di conseguenza, trattare i pazienti in modo più efficace, migliorandone anche la prospettiva di vita, dall’altro di avere sempre più a disposizione nuovi farmaci che cambiano l’approccio terapeutico, permettendo ai medici di orientare la scelta terapeutica per ciascun paziente non solo sulla base dell’efficacia, ma anche su altri fattori come ad esempio la praticità della via di somministrazione”, dichiara Roberto Mina, ematologo e ricercatore presso la divisione di Ematologia della Città della salute e della scienza di Torino e ricercatore universitario presso Università degli studi di Torino.

Come sottolineato anche dalla decisione di EMA, l’Agenzia Europea per i Medicinali, di esaminarlo con procedura accelerata, teclistamab rappresenta quindi un’innovazione terapeutica di interesse per la salute pubblica e un’opportunità per pazienti con malattia multi-refrattaria, che ad oggi hanno pochi trattamenti a loro disposizione. “Auspichiamo che l’accesso a questa importante terapia, come per tutti i farmaci innovativi, possa essere sempre più rapido ed equo su tutto il territorio italiano”, sottolinea Rosalba Barbieri, Vicepresidente AIL Nazionale.  “L’Associazione italiana contro leucemie, linfomi e mieloma da oltre 50 anni è al fianco dei pazienti ematologici con l’obiettivo di sostenere la ricerca, l’assistenza e sensibilizzare l’opinione pubblica contro i tumori del sangue. Il nostro impegno ultimo, attraverso l’opera delle 83 sezioni provinciali, è di contribuire a curare al meglio i pazienti”.

Teclistamab è un anticorpo bispecifico con due siti di legame progettati per legarsi rispettivamente al BCMA, sulle cellule di mieloma, e al CD3, sulle cellule T. In questo modo, è in grado di reindirizzare le cellule T, che esprimono il recettore CD3, verso le cellule del mieloma che esprimono il BCMA. Gli studi preclinici hanno dimostrato che, colpendo il CD3, teclistamab è in grado di indurre l'attivazione delle cellule T con la conseguente morte delle cellule di mieloma.

L’efficacia e la sicurezza di teclistamab sono state determinate dallo studio in aperto, di Fase I, MajesTEC-1. I pazienti hanno ricevuto una dose sottocutanea di teclistamab pari a 1,5 mg/kg, preceduta da dosi di step-up pari a 0,06 mg/kg e 0,3 mg/kg. Secondo i risultati dello studio, il tasso di risposta globale (ORR) è risultato pari al 63 per cento. Il 19,4 per cento dei pazienti trattati con teclistamab ha ottenuto una risposta parziale molto buona (VGPR), con il 6,7 per cento che ha ottenuto una risposta completa (CR) e il 32,7 per cento che ha raggiunto una risposta completa stringente (sCR). Il tempo mediano alla prima risposta è stato pari a 1,2 mesi (range, 0,2 - 5,5). Inoltre, il 26,7 per cento dei pazienti ha raggiunto la negatività della malattia minima residua (MRD) alla soglia di sensibilità 10-, mentre nei pazienti che hanno raggiunto una risposta completa o una risposta completa stringente, il tasso di negatività della MRD si è assestato al 46,2 per cento.

L’arrivo di teclistamab in Italia rappresenta un ulteriore passo avanti nell’aumentare le opzioni terapeutiche a disposizione di quei pazienti che, purtroppo, non rispondono più alle cure e che, ad oggi, hanno poche opzioni terapeutiche a disposizione. Proprio per rispondere a questa esigenza, la nostra pipeline, in continuo sviluppo e aggiornamento, vuole offrire trattamenti sempre più specifici per le diverse necessità dei pazienti con mieloma multiplo”, aggiunge Danilo Arienti, Therapeutic Area Hematology Medical Manager. “Da oltre 30 anni Janssen Oncology investe nella ricerca scientifica per lo sviluppo di farmaci innovativi che rispondano ai bisogni clinici insoddisfatti dei pazienti e per essere al fianco dei medici nella cura dei tumori solidi ed ematologici. Il nostro obiettivo è quello di migliorare e prolungare la vita dei pazienti”.

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