Il farmaco viene raccomandato anche per il trattamento del mieloma multiplo, in combinazione con pomalidomide e desametasone
Cologno Monzese - Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, annuncia che il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’European Medicines Agency (EMA) ha raccomandato di ampliare l'attuale autorizzazione all’immissione in commercio della formulazione sottocutanea (SC) di daratumumab a due nuove indicazioni. Una raccomandazione riguarda l'uso di daratumumab SC in combinazione con ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (D-VCd), per il trattamento di pazienti adulti con amiloidosi sistemica a catena leggera di nuova diagnosi. La seconda è per l'uso di daratumumab SC in combinazione con pomalidomide e desametasone (D-Pd) per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo che abbiano ricevuto almeno una precedente linea di terapia contenente un inibitore del proteasoma e lenalidomide e che siano refrattari alla lenalidomide, o che abbiano ricevuto almeno due precedenti linee di terapia contenenti lenalidomide e un inibitore del proteasoma e che abbiano mostrato progressione della malattia durante o dopo l’ultima terapia. Sia l’amiloidosi AL sia il mieloma multiplo recidivato sono malattie del sangue per le quali esistono ancora bisogni di cura insoddisfatti.
L’amiloidosi AL è una malattia rara e potenzialmente mortale dovuta all’accumulo, nei tessuti e negli organi, di una proteina insolubile chiamata amiloide, che ne causa il deterioramento. I sintomi associati all'amiloidosi AL sono diversi e aspecifici. Questo può portare a un ritardo nella diagnosi con il risultato che per una percentuale di pazienti il trattamento viene iniziato quando lo stato di deterioramento della funzione dell'organo è già avanzato. In Europa, non ci sono trattamenti approvati per l'amiloidosi AL. Senza trattamento, la prognosi è di 12-18 mesi, e di solo 6 mesi circa nei casi con funzione cardiaca gravemente compromessa.
Il mieloma multiplo, nonostante i significativi progressi dell'ultimo decennio, rimane un tumore del sangue complesso da trattare, con una gestione della malattia recidivata o refrattaria particolarmente impegnativa. I risultati clinici peggiorano ad ogni ricaduta e la necessità di trattamenti efficaci è cruciale. "La notizia di oggi è un importante passo avanti, che ci permette di soddisfare le esigenze di trattamento di un numero sempre maggiore di pazienti con queste complesse malattie del sangue. Daratumumab ha giocato un ruolo significativo nel trasformare il panorama del trattamento del mieloma multiplo ed è stato utilizzato per trattare circa 190.000 pazienti dalla sua prima approvazione nel 2016", ha detto Saskia De Haes, Vice President, EMEA Regulatory Affairs, Janssen Pharmaceutica. "Non vediamo l'ora di migliorare il nostro impatto sulla cura del mieloma multiplo e portare un contributo importante ai pazienti con amiloidosi AL, area terapeutica in cui la necessità di innovazione è fondamentale". Il parere positivo del CHMP per l'indicazione dell'amiloidosi AL è supportato dai dati dello studio di Fase III ANDROMEDA. Lo studio ha valutato daratumumab SC in combinazione con VCd, rispetto al solo VCd, un regime di trattamento di comune utilizzo nei pazienti adulti con amiloidosi AL di nuova diagnosi.
I pazienti trattati con daratumumab hanno ottenuto un tasso di risposta ematologica completa significativamente più alto rispetto ai pazienti trattati con il solo VCd (53,3% per D-VCd e 18,1% per VCd; P<0,0001). Nel complesso, D-VCd ha mostrato un profilo di sicurezza coerente con quello precedentemente osservato per ciascuno dei farmaci presi singolarmente. Il parere positivo del CHMP per daratumumab SC in combinazione con Pd per il trattamento del mieloma multiplo è supportato dai dati dello studio di Fase III APOLLO condotto in collaborazione con lo European Myeloma Network (EMN) Lo studio ha confrontato D-Pd con Pd da solo in 304 pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario che avevano ricevuto almeno un precedente regime di trattamento con lenalidomide e un inibitore del proteasoma.
I risultati mostrano che l'aggiunta di daratumumab ha ridotto significativamente il rischio di progressione o morte del 37%, rispetto al solo Pd (hazard ratio, 0,63; intervallo di confidenza al 95%, 0,47-0,85; P=0,0018). La sopravvivenza libera da progressione (PFS) mediana per il braccio D-Pd vs. Pd è stata di 12,4 mesi contro 6,9 mesi, rispettivamente. I tassi di risposta sono stati significativamente più alti con D-Pd rispetto al solo Pd, compresi i tassi di risposta globale (69% contro 46%), i tassi di risposta parziale molto buona (VGPR) o migliore (51% contro 20%), il tasso di risposta completa (CR) (25% contro 4%) e il tasso di malattia minima residua negativa (9% contro 2%). Il profilo di sicurezza di D-Pd ha dimostrato di essere coerente con i profili noti di daratumumab SC e Pd. I risultati più recenti degli studi ANDROMEDA e APOLLO sono stati presentati al congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) 2020.
“In Janssen, il nostro obiettivo è quello di migliorare e prolungare la vita dei pazienti, far progredire la ricerca oncologica e, in ultima analisi, fornire cure efficaci", ha detto Craig Tendler, Vice President, Clinical Development and Global Medical Affairs, Oncology, Janssen Research & Development. "Stiamo continuando a studiare nuovi usi per daratumumab al fine di aumentare i benefici per i pazienti colpiti d diverse malattie". Entrambi i pareri positivi saranno ora rivisti dalla Commissione Europea (EC), che ha l’autorità di concedere l’approvazione finale per le indicazioni di utilizzo.
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