Alla base della decisione dell’azienda BioMarin non ci sono problemi clinici ma costi, accesso limitato e scarsa diffusione
La terapia genica valoctocogene roxaparvovec (nome commerciale Roctavian), sviluppata da BioMarin Pharmaceutical per il trattamento dell’emofilia A grave, è stata ufficialmente ritirata dal mercato il 23 febbraio 2026. Si tratta di una decisione volontaria dell’azienda produttrice, che segna la conclusione di un progetto considerato a lungo tra i più promettenti nel campo delle terapie avanzate per le malattie emorragiche.
Il ritiro non è dovuto a problemi di sicurezza o efficacia del farmaco, ma a difficoltà di natura economica e organizzativa, tra cui l’accesso limitato e la scarsa diffusione del trattamento. BioMarin aveva anche tentato di cedere la licenza di valoctocogene roxaparvovec ad altre aziende, ma senza successo.
Dopo l’autorizzazione nell’Unione Europea nel giugno 2022 e negli Stati Uniti nel 2023, alcuni Paesi, come Germania e Italia, avevano iniziato a rimborsare e utilizzare la terapia. Tuttavia, il numero di pazienti trattati è rimasto estremamente basso. Questo è dovuto principalmente alla complessità della terapia genica, che richiede centri altamente specializzati, una selezione rigorosa dei pazienti e modelli di pagamento concordati con i sistemi sanitari. Inoltre, i costi elevati rappresentano un ulteriore ostacolo alla diffusione del farmaco.
Per i pazienti che hanno già ricevuto il trattamento, non ci saranno cambiamenti: l’azienda continuerà a garantire il monitoraggio a lungo termine, essenziale per una terapia che viene somministrata una sola volta. Chi invece stava considerando di sottoporsi al trattamento dovrà orientarsi verso alternative già disponibili, come le terapie sostitutive con fattore VIII o altri farmaci più recenti per la prevenzione degli episodi di sanguinamento.
Il caso evidenzia una problematica cruciale: l’innovazione scientifica, da sola, non è sufficiente se non è accompagnata da sostenibilità economica e accessibilità. Le terapie geniche offrono grandi potenzialità ma il loro costo elevato e le incertezze sulla durata degli effetti ne rendono difficile l’integrazione nei sistemi sanitari. La sfida futura sarà trovare un equilibrio tra progresso scientifico e sostenibilità, permettendo a queste terapie di diventare parte della pratica clinica quotidiana.
Per maggiori informazioni è possibile leggere l'articolo pubblicato su Osservatorio Terapie Avanzate.
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