Il farmaco ha dimostrato di indurre una riduzione della proteinuria e una stabilizzazione della funzione renale
Milano – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ammesso alla rimborsabilità il farmaco iptacopan, un inibitore orale del Fattore B della via alternativa del complemento, per il trattamento di pazienti adulti affetti da glomerulopatia da C3 (C3G), una malattia renale ultra‑rara e progressiva. Iptacopan rappresenta la prima terapia specifica per la patologia autorizzata in Italia e ha ricevuto da AIFA anche il riconoscimento dello status di innovatività.
La glomerulopatia da C3 (C3G) è causata da un’anomala attivazione del sistema immunitario del complemento che causa un dannoso accumulo della proteina C3 nei glomeruli renali. La malattia può avere un esordio precoce in età pediatrica ma viene spesso diagnosticata in pazienti giovani e adulti, e presenta una prognosi severa: entro dieci anni dalla diagnosi, circa la metà dei pazienti può sviluppare insufficienza renale avanzata, rendendo necessario il ricorso alla dialisi o al trapianto di rene, con un impatto rilevante sulla vita personale, lavorativa e sociale.
“La diagnosi di C3G richiede un inquadramento specialistico approfondito e si basa sulla biopsia renale, attualmente il gold standard diagnostico”, commenta il Professor Giuseppe Grandaliano, Ordinario di Nefrologia presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore, sede di Roma e Direttore della UOC di Nefrologia di Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS. “Una diagnosi accurata è fondamentale non solo confermare la patologia, ma anche per orientare correttamente il percorso terapeutico”.
Iptacopan agisce bloccando selettivamente il Fattore B, riducendo così l’attivazione incontrollata del sistema del complemento e contribuendo a proteggere i glomeruli renali dal danno infiammatorio. Nello studio clinico di Fase III APPEAR‑C3G, alla base dell’approvazione AIFA, la molecola ha dimostrato una riduzione della proteinuria del 35,1% rispetto al placebo, a cui si è accompagnata una stabilizzazione della funzione renale (eGFR) nel follow‑up. Nella sperimentazione, iptacopan ha inoltre dimostrato un favorevole profilo di sicurezza e tollerabilità.
“Fino a oggi, la glomerulopatia da C3 era una patologia senza trattamenti mirati, con soluzioni disponibili di limitata efficacia e, di conseguenza, un’elevata probabilità di progressione verso dialisi o trapianto”, spiega il Professor Luigi Biancone, Ordinario di Nefrologia, Direttore S.C. Nefrologia Dialisi Trapianto U, Presidio Molinette e CTO - AOU Città della Salute e della Scienza di Torino. “Con questa approvazione si colma un vuoto terapeutico significativo. La disponibilità di uno strumento che interviene selettivamente sulla causa alla base della malattia rappresenta un cambiamento rilevante nel panorama di cura”.
“Per chi vive con la C3G la difficoltà non è solo clinica: il percorso che porta alla diagnosi è spesso lungo e complesso, anche perché si tratta di una patologia ancora poco conosciuta. Una volta ottenuta la diagnosi, molti pazienti faticano a individuare un riferimento clinico stabile e sono costretti a spostarsi lontano dalla propria regione, con un impatto rilevante sulla vita quotidiana e sull’organizzazione familiare”, afferma Fabrizio Spoleti, Presidente dell’associazione di pazienti Progetto DDD ETS. “I pazienti segnalano il bisogno di informazioni più accessibili, di centri di riferimento chiaramente identificabili e di percorsi di cura più coordinati. La gestione della malattia richiede monitoraggi frequenti e tempo trascorso in ospedale, con ricadute su scuola, lavoro e qualità di vita. Come associazione, lavoriamo per rompere questo isolamento, favorire la condivisione delle conoscenze e contribuire a costruire reti e indirizzi di cura sempre più chiari, anche attraverso una collaborazione tra centri a livello nazionale e internazionale”.
“L’ammissione alla rimborsabilità di questa molecola rappresenta un traguardo importante per i pazienti italiani con C3G”, conclude Paola Coco, Country Chief Scientific Officer e Head of Medical Affairs di Novartis Italia. “Questo risultato conferma il nostro impegno nello sviluppo di soluzioni mirate per patologie complesse e ad alto bisogno clinico insoddisfatto. Il riconoscimento di innovatività attribuito alla molecola valorizza ulteriormente il contributo dell’innovazione terapeutica in questo contesto”.
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