La standardizzazione delle terapie geniche è cruciale per lo sviluppo di nuove cure. Governo pronto a rivedere governance del farmaco

La vicenda che ha portato allo studio e alla commercializzazione di Strimvelis è un caso unico nel panorama internazionale. Un primato nazionale che è stato sottolineato anche da Andrew Witty, amministratore delegato di GSK International durante la presentazione del trattamento ospitata all'interno della Presidenza del Consiglio dei ministri. Protocollo di cura che permette la guarigione dalla ADA-Scid, una rarissima malattia che impedisce al nostro organismo di produrre una componente dei leucociti. Componente che consente ai nostri anticorpi di riconoscere ed eliminare la maggior parte delle insidie provenienti dal mondo esterno. Una lacuna che può portare alla morte anche per banalissime infezioni batteriche.

Il manager di uno dei più importanti gruppi farmaceutici del mondo non ha nascosto l'importanza della vicenda: “Siamo di fronte a un caso di successo italiano. I laboratori di ricerca del San Raffaele di Milano hanno ottenuto un risultato storico capace di cambiare radicalmente le esistenze dei pazienti: persone che sino a pochi anni fa erano destinate a morte certa. Un traguardo che non è casuale, siamo in Italia da tantissimi anni e la nostra presenza in questo Paese è strategica per tutto il nostro gruppo”. Sir Witty ha evidenziato come l'Italia si trovi di fronte ad un'opportunità straordinaria di sviluppo: “Ad oggi nessuno ha ancora capito come rendere industriale la terapia genica. Non sappiamo come trasportare i trattamenti da un punto all'altro del mondo. Oggi, chi vuole curarsi con Strimvelis, deve fisicamente raggiungere le strutture di Milano. Una limitazione che potrebbe essere superata brevettando un sistema che permetta di trasportare la terapia genica o di renderne molto più veloce la produzione. Insomma, siamo di fronte ad una piccola rivoluzione nel campo dell'industria farmaceutica. Il prototipo può – e deve – essere convertito in un processo capace di assurgere a modello di sviluppo. L'Italia deve saper cogliere questa opportunità e diventare esempio per il resto del pianeta. Noi ci crediamo e vogliamo continuare a puntare sulle capacità di questo Paese. Ci auguriamo che il governo non prenda sottogamba questa faccenda”.

L'esecutivo in carica sa bene che un simile risultato non deve, in nessun caso, risultare ordinario. Claudio De Vincenti, sottosegretario alla Presidenza del Consiglio, intervenuto durante la presentazione di Strimvelis, ha spiegato che si farà di tutto per non disperdere il patrimonio di conoscenze e di opportunità nato all'interno dei laboratori del San Raffaele: “Siamo impegnati per finanziare e potenziare la ricerca scientifica. Riconosciamo anche il valore dell'industria farmaceutica per la nostra economia. Per questo motivo, con la prossima legge di Stabilità rivedremo la governance farmaceutica, riconsidereremo i rapporti con le Regioni, miglioreremo il quadro regolatorio e il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco. La nostra priorità, ad esempio, è quella di far funzionare a pieno regime una 'corsia preferenziale' per l'inserimento sul mercato dei farmaci innovativi. Insomma vogliamo arrivare a una normativa di favore per il comparto farmaceutico italiano”.

La vicenda legata allo sviluppo di Strimvelis non può essere guardata solo dal punto di vista delle prospettive di sviluppo industriale. Il suo iter è stato anche un esempio di come possano interagire il mondo della ricerca, realtà strutturate del Terzo settore e le multinazionali farmaceutiche. Senza l'impegno e la costanza di Telethon non sarebbe stato possibile coinvolgere ricercatori, valorizzare le eccellenze e arrivare al risultato. Una formula che ha permesso di testare sul campo quanto sia importante il lavoro di squadra tra i vari attori del comparto. Una squadra in cui sono stati considerati titolari inamovibili anche i pazienti, le loro famiglie e le loro associazioni. Durante il processo regolatorio per arrivare all'immissione sul mercato del trattamento anche loro hanno avuto un ruolo da protagonisti nel confronto con Aifa e con le altre istituzioni. Luca Pani, direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco, ha rimarcato la straordinarietà del fatto: “Per Strimvelis abbiamo adattato le procedure all'importanza del caso. Anche la nostra Agenzia ha dimostrato di essere eccellenza. Ci tengo a sottolineare che in altre parti del mondo non avrebbero nemmeno preso in considerazione la regolamentazione di una terapia genica. Da noi questo è stato possibile ed oggi siamo tutti testimoni di una bellissima realtà”.

Le cure e le terapie geniche possono dare una speranza anche alle persone affette da altre malattie rare. Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele “Telethon” per la terapia genica (SR-Tiget), ha spiegato che, qualora il processo che ha portato allo sviluppo di Strimvelis dovesse essere standardizzato, si potrebbero raggiungere risultati inaspettati sino a poco tempo fa: “Stiamo lavorando per offrire nuovi farmaci ai pazienti. Stiamo cercando di insegnare alle cellule del sangue a lottare con più efficacia contro i tumori. Una ricerca basata sul cammino percorso per arrivare alla cura dell'ADA-Scid. La scienza è riuscita ad aprire nuove strade e a offrire nuove speranze ai malati”. Il team di ricerca meneghino sta lavorando con profitto sulla sindrome di Wiskott-Aldrich: un raro deficit immunitario dei linfociti dovuto ad alterazioni di una proteina coinvolta nel funzionamento del citoscheletro. Così come vi abbiamo ricordato in questo articolo.

Le vicissitudini che hanno portato alla nascita e alla commercializzazione di Strimvelis devono essere un monito per tutti. La ricerca sulle malattie rare può essere capace di apportare importantissime innovazioni sia alla medicina che all'industria farmaceutica. Caratteristica che non può essere ignorata né dalle istituzioni né dai vari stakeholder del comparto farmaceutico.

Leggi anche "ADA-SCID, il piccolo Rafael è rinato grazie alla terapia genica".

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