In Italia il trial viene effettuato al Policlinico Gemelli

Continuano gli studi sulla malattia di Fabry nell’ambito della collaborazione tra Glaxo Smith Kline e Amicus Therapeutics. Dopo che nell’ottobre 2010 le due aziende avevano raggiunto un accordo per sviluppare e commercializzare migalastat HCl (Amigal) - un ‘chaperone’ che dovrebbe essere in grado di stimolare l’attività enzimatica residua nei pazienti affetti da questa malattia lisosomiale - ora si è arrivati all’avvio di un nuovo trial clinico di fase tre, lo Studio 012. Ad annunciarlo pochi giorni fa è stato John F. Crowley, presidente e chief executive officer di Amicus. “Siamo lieti di annunciare  - ha detto – che il primo paziente ha ricevuto il dosaggio previsto dallo studio pilota di fase III finalizzato a confrontare l’efficacia di Amigal con quella della ERT". Lo studio in questione è di tipo randomizzato, in aperto, della durata prevista di 18 mesi e dovrebbe fornire dati clinici a lungo termine relativi al confronto tra  migalastat HCl a ERT – cioè la terapia enzimatica sostitutiva tradizionale -  nei pazienti con malattia di Fabry.     

Oltre a questo studio Amicus e Glaxo stanno onducendo anche un altro studio di fase tre per questo stesso farmaco, lo Studio 011, della durata prevista di sei mesi e che prevede il raffronto con il  placebo.
"Crediamo che Amigal abbia il potenziale per fornire una importante opzione di trattamento nella malattia di Fabry - ha detto il dottor Philippe Monteyne, Responsabile Sviluppo e Chief Medical Officer per le Malattie Rare GSK  - siamo lieti dei progressi che la squadra Amicus-GSK ha fatto nel programma di sviluppo clinico dall’ottobre 2010 ad oggi"
Rispetto all’impostazione originale lo studio è stato recentemente modificato: 50 pazienti che partecipano allo studio sono stati randomizzati in modo tale che 30 passeranno alla sperimentazione con migalastat HCl mentre 20 rimarranno in ERT.  L'endpoint primario di efficacia è la funzione renale, misurata dal tasso di filtrazione glomerulare (GFR) Outcome secondari di efficacia includono la funzione renale, misurata a 24 ore, di proteine nelle urine e di altri risultati clinici.  
Lo studio è multicentrico e viene effettuato anche in Italia presso il policlinico Agostino Gemelli.
Oltre agli studi di fase III in monoterapia (Studio 011 e Studio 012), Amicus e GSK stanno attualmente conducendo uno studio clinico di fase II per valutare la co somministrazione di migalastat HCI ed ERT.


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