La notizia è ormai ufficiale, per le persone affette dalla malattia di Gaucher di tipo 1 sarà a breve disponibile un nuovo farmaco, il Velaglucerase Alfa prodotto dalla Shire, che sarà commercializzato con il marchio Vpriv. L’approvazione è infatti arrivata dall’Emea, l’agenzia europea dei farmaci, alla fine del mese di agosto ed arriva dopo la presentazione, nel febbraio scorso, dei risultati positivi di due studi condotti per provarne efficacia e tollerabilità.
Il farmaco, che di fatto va a sostituire l’enzima che manca in questi malati provocando accumuli di una sostanza che causa danni neuronali anche molto gravi, è già disponibile negli Usa e a breve dovrebbe arrivare anche in Europa. Secondi gli studi condotti il farmaco è ben tollerato sia negli adulti che in età pediatrica ed è capace di far diminuire l’ingrossamento di alcuni organi tipico della malattia, come quello della milza.
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