A dimostrarlo sono i follow up a tre anni condotti sui partecipanti allo studio di seconda fase
A pochi giorni dall’acquisizione da parte del gruppo Sanofi la casa farmaceutica biotecnologica Genzyme ha annunciato i risultati del follow-up a tre anni sui pazienti arruolati nello studio clinico di fase 2 con l’eliglustat, il farmaco per via orale in studio per la terapia negli adulti della malattia di Gaucher di tipo 1. Secondo i dati presentati si sono osservati miglioramenti su tutti gli endpoint, compresi i problemi alle ossa. I risultati, pubblicati sul sito di Genzyme in data 18 febbraio, sono stati presentati per la prima volta nei giorni scorsi al Simposio Mondiale delle malattie lisosomiali network a Las Vegas. “Questi dati – afferma, nella nota pubblicata dalla casa farmaceutica, il prof Ravi S. Kamath, Radiologo presso il Massachusetts General Hospital e docente in Radiologia presso la Harvard Medical School - suggeriscono che l’eliglustat tartrato può avere un impatto clinico significativo sulla malattia ossea nei pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1". Precedentemente Genzyme aveva riportato che l’eliglustat aveva raggiunto negli studi di seconda fase l'endpoint primario in un anno, e che i dati hanno dimostrato un continuo miglioramento durante i due anni successivi. Lo studio è proseguito con 19 pazienti per tre anni e la fase di estensione di questo processo è ancora in corso. Secondo i risultati presentati l’eliglustat tartrato ha continuato a mostrare robusta risposta clinica per tre anni con una diminuzione del volume della milza in media del 61 per cento, del volume del fegato rispetto al basale del 29 per cento, un aumento del livello di emoglobina di 2,6 grammi per decilitro e una crescita della conta piastrinica in media del 91 per cento.
Lo studio ha anche analizzato la risposta clinica dei pazienti nello studio di fase 2 rispetto al raggiungimento degli obiettivi terapeutici. A causa della eterogeneità della malattia di Gaucher, gli obiettivi terapeutici sono stati precedentemente sviluppati da esperti coinvolti nel trattamento dei pazienti Gaucher per valutare la loro risposta alla terapia enzimatica sostitutiva (ERT). La maggior parte dei pazienti trattati con eliglustat tartrato ha raggiunto gli obiettivi terapeutici per emoglobina, piastrine, volume della milza e del volume del fegato, dimostrando risposte progressive e clinicamente significative in diversi organi.
A tre anni, il 100 per cento dei pazienti ha raggiunto almeno 3 dei 4 obiettivi terapeutici sviluppati per i parametri ematologici e volume degli organi.
I dati a tre anni suggeriscono anche che eliglustat tartrato abbia un impatto positivo per gli indicatori della malattia ossea, come ad esempio la densità minerale ossea nella colonna lombare.
I più comuni eventi avversi comprendevano infezioni virali (sei pazienti), infezioni delle vie urinarie e infezioni respiratorie superiori (4 pazienti ciascuno), mal di testa, aumento della pressione sanguigna, diarrea e dolore addominale (tre pazienti ciascuno). Otto eventi avversi correlati al farmaco, di cui uno grave evento, sono stati riportati in sei pazienti. La maggior parte dei eventi avversi complessivi e tutti eventi avversi farmaco-correlati sono stati considerati di lieve entità. Il maggior numero di eventi avversi è stato segnalato durante i primi 3 mesi di trattamento.
L’Eliglustat tartrato, una capsula per via orale, è stato sviluppato per fornire una comoda alternativa di trattamento per pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1, e per offrire una gamma più ampia di opzioni di trattamento per pazienti e medici per raggiungere obiettivi terapeutici individuali. Genzyme sta attualmente arruolando pazienti per uno studio di terza fase multicentrico; si tratta del più grande programma clinico mai incentrato sulla malattia di Gaucher, con oltre 50 siti in più di 25 paesi che attualmente partecipano, tra questi anche l’Italia
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