I costi diretti hanno rappresentato la maggior voce di spesa in tutti i cinque paesi europei studiati

BUDAPEST (UNGHERIA) – I dati di prevalenza sulla mucopolisaccaridosi variano notevolmente in tutta l'Europa e gli studi sono spesso mal riportati in termini di metodi diagnostici e caratteristiche del paziente. Secondo una revisione pubblicata nel 2015, la prevalenza di MPS (tutti i tipi) per 100.000 nati vivi era 4,5 in Olanda, 3,7 nella Repubblica Ceca, 3,5 in Germania, 3,1 in Norvegia, 1,8 in Danimarca, Svezia e Polonia.

Un altro studio recente, pubblicato sulla rivista The European Journal of Health Economics, ha valutato la qualità di vita connessa alla salute dei pazienti con mucopolisaccaridosi e dei loro caregiver, per quantificare i costi correlati alla malattia da un punto di vista sociale.

Tre i ricercatori italiani coinvolti nell'indagine: Domenica Taruscio (Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità, Roma), Giovanni Fattore (CERGAS, Centro di Ricerca sulla Gestione dell'Assistenza Sanitaria e Sociale, Università Bocconi, Milano) e Arrigo Schieppati (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri, Ranica – Bergamo).

Nel contesto di uno studio multi-paese sulle malattie rare (il progetto BURQOL-RD), è stata eseguita un'indagine trasversale tra i pazienti con MPS in sette paesi europei. Sono stati raccolti i dati sulle caratteristiche demografiche, sull'utilizzo delle risorse sanitarie, sulle cure informali e sulla perdita di produttività nel lavoro. Per valutare la qualità di vita, la capacità funzionale, e l'onere dei pazienti e dei loro caregiver informali, sono stati utilizzati rispettivamente i questionari EQ-5D, Barthel index (BI) e Zarit burden interview (ZBI).

Complessivamente, 120 pazienti (per il 62% bambini, per il 40% femmine) e 66 caregiver hanno completato il questionario: l'età media dei pazienti era di 16,5 anni e l'età media alla diagnosi era di 3 anni. I punteggi medi dei pazienti adulti variavano da paese a paese: fra 0,13 e 0,43 per l'EQ-5D, fra 30,0 e 62,2 per l'EQ VAS, 46,7 per il BI e 32,7 per il ZBI. Il tempo medio dell'assistenza informale era di 51,3 ore alla settimana.

Il costo medio annuo per paziente (nell'anno di riferimento 2012) è stato di 24.520 euro in Ungheria, 25.993 in Francia, 84.921 in Italia, 94.384 in Spagna e 209.420 in Germania. I costi differivano anche fra bambini e adulti. I costi diretti hanno rappresentato la maggior parte dei costi in tutti i cinque paesi (rispettivamente 80, 100, 99, 98 e 93%).

I pazienti MPS sperimentano una perdita sostanziale nella qualità di vita, e le famiglie hanno un ruolo notevole nella loro cura. Anche se l'utilizzo delle risorse sanitarie e di assistenza sociale varia in modo significativo da un paese all'altro, la malattia comporta notevoli costi sociali in tutti i paesi studiati.

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