In vista una nuova bioterapia per le persone affette dalla Cushing, una rara malattia ormonale che colpisce circa una persona su un milione e comporta ipersecrezione dell'ormone adrenocorticotropo (ACTH) a causa di un tumore benigno dell’ipofisi. L’eccesso di questo ormone va a stimolare l’attività delle ghiandole surrenali inducendole a produrre cortisolo che, in eccesso, produce scompensi cardiaci e metabolici, con aumento di obesità e colesterolo, portando anche alla morte. Ora per questi malati un nuova bioterapia potrebbe venire dall’utilizzo di un nuovo analogo della somatostatina, il Pasireotide, detto anche SOM230. A mostrarne i benefici sui pazienti sono i risultati di uno studio di fase tre pubblicati sul numero di novembre di Nature Reviews Drug Discovery. Gli analoghi della somatostatina, uno ormone naturalmente prodotto dall’ipotalamo umano, sono sempre più usati nelle bioterapie: il pasireotide è uno di questi analoghi e attualmente la sua sperimentazione sta dando risultati interessanti anche per il trattamento di un’altra malattia rara, l’acromegalia. Per quanto riguarda la malattia di Cushing gli studi di fase tre dimostrano, come era già stato anticipato a novembre dalla Novartis, di ridurre il livello di cortisolo libero nelle urine dopo 6 mesi di trattamento, comportando come effetto secondario anche il calo del peso e del colesterolo, il tutto con effetti avversi definiti tollerabili.

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