Approvazione FDA

Il parere dell’Agenzia Europea per i Medicinali è atteso entro la prima metà del 2023

La recente pubblicazione dei dati relativi a un nuovo farmaco in grado di rallentare la progressione dei sintomi della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a mutazione del gene SOD1 ha acceso la speranza di pazienti e familiari di essere più vicini a un efficace trattamento per la malattia. Oggi, a infondere ulteriore fiducia è l’approvazione, da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, del farmaco AMX0035 per persone adulte affette da SLA.

Immessa in commercio con il marchio Relyvrio, la molecola sviluppata da Amylyx Pharmaceuticals, azienda del Massachusetts impegnata nella lotta alle malattie neurodegenerative, è basata su una combinazione di acido tauroursodesossicolico e fenilbutirrato di sodio ed è stata valutata per il rallentamento della progressione sintomatica della SLA all’interno dello studio clinico di Fase III Phoenix, tuttora in corso. L’approvazione di AMX0035 negli Stati Uniti giunge dopo l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata rilasciata dal Canada nel giugno scorso e rappresenta il superamento di un ulteriore traguardo sulla strada della piena disponibilità del farmaco in tutto il mondo.

I vertici dell’azienda produttrice confermano di essere al lavoro per far avanzare nel modo più rapido ed efficiente possibile la domanda di approvazione di AMX0035 anche nell’Unione Europea: in tal senso, il parere del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali, che precede l’autorizzazione definitiva della Commissione Europea, è previsto per la prima metà dell’anno 2023. La macchina operativa sta quindi girando a pieno regime per favorire un celere arrivo di AMX0035 anche ai pazienti del Vecchio Continente dove, per il momento, lo studio clinico Phoenix rimane l’unica possibilità di accesso al farmaco.

AMX0035 è una delle più interessanti prospettive di trattamento della SLA, per la quale l’unico farmaco attualmente approvato in Italia è il riluzolo, che permette di ritardare l’uso della ventilazione assistita e di estendere lievemente la sopravvivenza dei pazienti. La combinazione di acido tauroursodesossicolico e fenilbutirrato di sodio fornita da AMX0035 sembra giocare un ruolo importante nel rallentamento dei sintomi della malattia. L’augurio, perciò, è che presto questa terapia possa giungere ai pazienti italiani, e degli altri Paesi d’Europa, che attendono con ansia una nuova terapia.

Ulteriori informazioni sul trial Phoenix sono disponibili QUI.

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