Medici

Il programma è ora rivolto anche ai pazienti con malattia di tipo 2 impossibilitati ad accedere ad altre opzioni terapeutiche

Il programma di accesso globale di uso compassionevole (CUP) avviato da Roche a gennaio 2020 per il farmaco in fase di sperimentazione risdiplam, da oggi è rivolto anche ai pazienti atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 2 impossibilitati ad accedere ad altre opzioni terapeutiche, e non più solo ai pazienti affetti da SMA di tipo 1 come era inizialmente. L’estensione è avvenuta a seguito della validazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio all’EMA, avvenuta ad agosto 2020.

A darne notizia è la casa farmaceutica Roche, attraverso una lettera indirizzata all’associazione Famiglie SMA, che l’ha pubblicata nel proprio sito e che ha organizzato sul tema un webinar dal titolo “risdiplam CUPSMA2: aggiornamento”, che si terrà oggi, lunedì 5 ottobre 2020 alle ore 18:00.

Il programma di accesso globale di uso compassionevole (CUP) permette ai pazienti con i bisogni clinici più urgenti e che non possono ricevere altre opzioni di trattamento di accedere a terapie sperimentali, prima che queste abbiano ricevuto l’approvazione regolatoria. Fondamentale è sottolineare che i CUP riguardanti nuovi farmaci devono essere sempre conformi alle leggi e ai regolamenti locali specifici, che differiscono da un Paese all’altro: di conseguenza, verranno apportate variazioni locali nelle caratteristiche dell’ammissibilità e nella durata del programma. Il CUP per risdiplam è disponibile a livello globale nei Paesi in cui le leggi e i regolamenti applicabili lo consentono e che dispongono delle competenze e delle infrastrutture necessarie per prescrivere, distribuire e monitorare l’uso del farmaco in modo sicuro.

“Raccomandiamo alle persone interessate all’accesso a risdiplam attraverso il CUP – si legge nella lettera di Roche - di discutere circa le possibili opzioni con il medico curante. La decisione riguardante l’adesione al programma deve essere presa esclusivamente dal medico competente. Nel caso in cui il CUP per risdiplam sia considerato il miglior percorso da seguire, la richiesta dovrà essere presentata dal medico competente all’affiliata Roche Italia. Siamo orgogliosi – prosegue l’azienda – di poter offrire un CUP e di supportare i pazienti con i bisogni clinici più urgenti tramite l’accesso a risdiplam prima dell’ottenimento dell’approvazione regolatoria. La nostra priorità è quella di ottenere un accesso ampio e sostenibile attraverso l’approvazione regolatoria europea e la rimborsabilità nazionale. Stiamo collaborando con le autorità regolatorie, le agenzie governative e gli altri soggetti competenti in tutto il mondo, con l’obiettivo di rendere risdiplam disponibile il prima possibile a tutti i pazienti idonei a beneficiare del trattamento”.

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