MolMed e Fondazione Telethon ha annunciato ieri la firma di un accordo per sviluppare e produrre nuovi trattamenti di terapia genica per sei malattie genetiche rare, per le quali non sono oggi disponibili cure adeguate. Le sei malattie interessate - leucodistrofia metacromatica (MLD), sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), beta-talassemia, mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I), leucodistrofia globoide (GLD) o malattia di Krabbe, e malattia granulomatosa cronica (CGD) - sono tutte causate dal funzionamento difettoso di un singolo gene ed è perciò possibile sviluppare una potenziale cura inserendo la forma correttamente funzionante del gene nelle cellule staminali prelevate dal midollo osseo del paziente stesso, mediante tecniche di ingegneria genetica ex vivo.

In base all’accordo, MolMed svilupperà e produrrà i vettori lentivirali ad uso clinico per l’espressione del gene terapeutico appropriato e produrrà le cellule dei pazienti da impiegare in sperimentazioni cliniche. Studi clinici sono già in corso dal 2010 per MLD e WAS. I termini dell’accordo prevedono per MolMed ricavi fino a  8,3 milioni di euro nell’arco di quattro anni.
La collaborazione mette a frutto il know-how nel campo dei vettori lentivirali e della terapia genica sviluppato dall’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET) e l’esperienza di MolMed in sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie cellulari e geniche ex vivo.
Tale esperienza comprende la produzione ad uso clinico secondo le GMP correnti (cGMP, current Good Manufacturing Practices, le buone norme di produzione richieste dalle autorità regolatorie per i medicinali ad uso umano) di vettori virali e di cellule geneticamente ingegnerizzate specifiche per il paziente.

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