Politiche socio-sanitarie

L’esperienza di APMARR evidenzia come competenze, impatto e dialogo istituzionale possano qualificare anche le realtà più giovani nei processi regolatori

Nell’ambito del progetto InPAGs, promosso da RareLab e nato con l’obiettivo di definire un modello stabile e qualificato di partecipazione delle associazioni di pazienti ai processi regolatori, abbiamo incontrato Italia Agresta, Vicepresidente Associazione Nazionale Persone con Malattie reumatologiche e Rare – APMARR APS ETS, per approfondire alcuni nodi centrali: il tema della formazione come leva strategica per rafforzare competenze e rappresentatività, e le implicazioni concrete del criterio dei dieci anni di anzianità previsto per l’accesso al RUAS. Un confronto che ha messo in luce la necessità di valorizzare anche le realtà più giovani, capaci di esprimere continuità, affidabilità e presenza sul territorio, grazie a percorsi strutturati e a un impegno crescente nel dialogo con le istituzioni.

Parliamo di RUAS, cosa pensa di questa iniziativa? Ritiene che sia uno strumento utile per promuovere una partecipazione più strutturata e trasparente?

L’iniziativa del Registro Unico delle Associazioni di pazienti (RUAS) rappresenta, nel suo impianto generale, uno strumento utile e potenzialmente strategico per promuovere una partecipazione più strutturata e trasparente delle associazioni di pazienti all’interno dei processi decisionali, in particolare in ambito sanitario. È tuttavia doverosa una premessa: nel momento in cui si è cercato di normare e di valorizzare il contributo sociale delle associazioni, il legislatore ha ritenuto necessario individuare criteri oggettivi per attribuire un peso alla loro rappresentatività. In tale contesto è stato introdotto, tra gli altri, il limite dei 10 anni di attività continuativa come requisito per l’accesso al RUAS. Questa soglia temporale, pur con l’obiettivo di garantire una certa solidità e continuità operativa delle organizzazioni, non è stata accolta favorevolmente da tutte le realtà associative, poiché può escludere realtà più giovani ma già attive e meritevoli. La logica sottesa alla norma è quella di considerare la storicità di un’associazione – e quindi la disponibilità di bilanci sociali, registri dei soci aggiornati e attività documentate – come indicatori della sua capacità di generare un valore sociale tangibile, utile anche per orientare le politiche pubbliche. Tuttavia, seppur con alcune criticità legate ai criteri di accesso – in particolare il limite temporale dei 10 anni – il RUAS rappresenta un passo avanti verso il riconoscimento formale del ruolo delle associazioni di pazienti, valorizzando trasparenza, continuità operativa e capacità di generare impatto. La sfida sarà quella di garantire un equilibrio tra l’esigenza di definire criteri oggettivi e il riconoscimento del valore concreto delle associazioni, anche al di là dei meri requisiti formali.

Dunque, il requisito dei dieci anni di anzianità previsto per l’accesso al RUAS, rischia di escludere realtà associative più giovani che, pur operando da meno tempo, dimostrano continuità, affidabilità, radicamento sul territorio e un elevato livello di competenza, anche grazie a percorsi formativi strutturati?

Il requisito dei dieci anni di anzianità previsto dal RUAS può certamente rappresentare un indicatore utile per attestare una certa continuità operativa e una stabilità organizzativa delle associazioni. Tuttavia, non può e non dovrebbe essere interpretato come un criterio blindante, capace di escludere a priori realtà più giovani, ma già strutturate, competenti e attivamente impegnate nei processi partecipativi e istituzionali. La capacità di un’associazione di relazionarsi con interlocutori di alto livello – come AIFA o altre autorità sanitarie – non dipende unicamente dall’anzianità, ma da una combinazione di elementi quali la formazione dei propri rappresentanti, la qualità delle attività svolte, la trasparenza nella gestione, la coerenza degli obiettivi statutari con le azioni messe in campo e la capacità di generare impatto reale nei contesti in cui opera. Esistono oggi associazioni che, pur avendo una storia inferiore ai dieci anni, hanno dimostrato di possedere competenze avanzate, sviluppate attraverso percorsi formativi strutturati (master, corsi di alta formazione, partecipazione a tavoli tecnici), e che operano con serietà, continuità e spirito collaborativo. In questo senso, è auspicabile che il criterio temporale venga interpretato in maniera flessibile, valorizzando soprattutto il merito e l’effettiva capacità di contribuire in modo qualificato ai processi decisionali. Il vero valore aggiunto di un’associazione non risiede solo nel tempo trascorso dalla sua costituzione, ma nella qualità e nell'efficacia della sua azione. Pertanto, sarebbe opportuno che i criteri di accesso al RUAS includessero anche indicatori qualitativi, capaci di riconoscere l’impegno, la competenza e il ruolo attivo di tutte quelle realtà che, anche se più recenti, sono già oggi pienamente titolate a contribuire al dibattito pubblico e alle politiche sanitarie del Paese.

Qual è il valore aggiunto che la partecipazione delle associazioni di pazienti può apportare all’interno dei procedimenti regolatori, come quelli condotti da AIFA? Per quale motivo dovrebbe essere previsto il loro coinvolgimento, ad esempio attraverso audizioni formali?

La partecipazione delle associazioni di pazienti ai procedimenti regolatori rappresenta un contributo di grande valore, in quanto consente di integrare nei processi decisionali elementi che riflettono direttamente l’esperienza e i bisogni reali delle persone. Non si tratta di coinvolgere il singolo paziente, ma di ascoltare le associazioni, che hanno la capacità di fare rete, raccogliere istanze comuni e rappresentare, in modo qualificato, un’intera comunità. Ciò è particolarmente importante in ambito di malattie rare, dove molte realtà associative, pur piccole numericamente, collaborano con reti o federazioni più ampie riuscendo così a offrire un contributo più articolato e trasversale. Questo permette di portare all’attenzione delle istituzioni aspetti che spesso non emergono nei percorsi regolatori tradizionali. Un esempio concreto è dato dall’inserimento, nei processi valutativi, di parametri come i PROs (Patient Reported Outcomes) e i PREMs (Patient Reported Experience Measures), che sono stati riconosciuti grazie all’interlocuzione tra AIFA e le associazioni. Questi indicatori permettono di valutare l’impatto di un farmaco non solo in termini clinici, ma anche rispetto alla qualità della vita del paziente: la capacità di mantenere l’autonomia, la vita lavorativa, la socialità. Si tratta di informazioni fondamentali, che possono orientare in modo più efficace le scelte regolatorie, ad esempio accelerando l’accesso a terapie che prevengono la disabilità o migliorano significativamente la vita quotidiana. Perché ciò accada, è fondamentale che le associazioni che intervengono siano composte da persone preparate, con competenze maturate attraverso percorsi formativi, conoscenza della patologia e consapevolezza dell’impatto delle terapie sui pazienti. Questo consente di portare contributi pertinenti, tecnicamente validi e utili ai fini delle valutazioni istituzionali. In conclusione, coinvolgere le associazioni di pazienti nei processi regolatori non solo rafforza la trasparenza e la partecipazione, ma arricchisce la qualità delle decisioni, rendendole più vicine ai bisogni reali dei cittadini.

Quali tipi di formazione e supporto sarebbero necessari affinché anche le associazioni di pazienti più piccole possano acquisire le competenze per partecipare autonomamente a contesti istituzionali complessi, come ad esempio le audizioni presso AIFA? In che modo queste realtà possono essere accompagnate in un percorso di crescita che le renda interlocutori preparati e riconosciuti?

Anche le associazioni più piccole, che magari rappresentano patologie rarissime con pochissimi casi sul territorio nazionale, detengono un valore unico e insostituibile: quello dell’expertise del vissuto. Portano alla luce elementi spesso sconosciuti ai decisori istituzionali, semplicemente perché chi non vive quella specifica condizione non ne conosce fino in fondo la complessità e l’impatto sulla vita quotidiana. Questo tipo di competenza, esperienziale ma concreta, è fondamentale nei processi decisionali, specialmente in ambito regolatorio. Tuttavia, per poter essere riconosciute come interlocutori autorevoli, è fondamentale che le associazioni – anche le più piccole – intraprendano un percorso di formazione progressiva e continua. Un percorso che deve toccare vari ambiti, tutti strategici: dalla comprensione del ruolo delle associazioni nel Terzo Settore, al ciclo di vita di un farmaco, alle competenze in HTA (Health Technology Assessment) e gestione dei dati, sino ad arrivare a competenze di advocacy e comunicazione istituzionale. Questo è un percorso che molte associazioni già percorrono, partendo da zero e crescendo nel tempo grazie alla formazione, alla condivisione di esperienze e al confronto continuo. È quindi auspicabile che le realtà più grandi, o le reti associative, continuino a svolgere un ruolo di accompagnamento, ma con l’obiettivo di far sì che, nel tempo, ogni associazione possa intervenire in autonomia, portando il proprio contributo direttamente, in modo qualificato. Il vero obiettivo non è sostituire, ma far crescere. E con il giusto supporto, ogni associazione – grande o piccola – può diventare un interlocutore credibile, competente e prezioso nei processi decisionali che riguardano la salute delle persone.

Nel contesto europeo, la partecipazione delle associazioni di pazienti ai processi regolatori e valutativi è ormai consolidata e formalmente riconosciuta, anche all’interno di organismi consultivi dell’EMA. In Italia, invece, si discute ancora su come strutturare questo coinvolgimento. Alla luce del vostro coinvolgimento europeo, ritenete che il ruolo del paziente sia effettivamente riconosciuto nei percorsi decisionali europei? E come si sta traducendo in Italia, in particolare con l’avvio del nuovo Regolamento HTA, anche per i dispositivi medici?

Nel contesto europeo, la partecipazione delle associazioni di pazienti è una realtà ormai consolidata e sostanziale. Non si tratta solo di un principio enunciato nei documenti ufficiali, ma di una prassi concreta, che vede le associazioni coinvolte direttamente nei tavoli, nei comitati scientifici e nei percorsi decisionali, anche all’interno dell’EMA. In Europa, il ruolo delle associazioni non è più considerato semplicemente consultivo o accessorio, ma paritario rispetto agli altri stakeholder del sistema salute. In effetti, l’Europa è stata un apripista: ha riconosciuto il valore della partecipazione delle associazioni, ne ha colto la competenza e ha strutturato modalità di collaborazione stabili, prevedendo anche strumenti e percorsi formativi per abilitare una partecipazione efficace. In Italia siamo ancora in una fase iniziale, ma si stanno muovendo i primi passi importanti. Ad esempio, con l’avvio dell’implementazione del Regolamento HTA per i dispositivi medici, AGENAS ha già attivato un confronto con le associazioni. Siamo stati convocati, ascoltati, e abbiamo potuto esporre le criticità che incontriamo rispetto ai processi europei, segnalando le difficoltà operative e l’esigenza di percorsi più inclusivi e accessibili. Questo segnale di apertura da parte di AGENAS è positivo e auspichiamo che anche AIFA, alla luce del nuovo regolamento, possa proseguire su questa linea. C’è però ancora molto da fare: in Italia, a differenza dell’Europa, il ruolo delle associazioni nei tavoli decisionali non è ancora pienamente definito. In EMA, le associazioni siedono in comitati con un ruolo riconosciuto, mentre da noi spesso restano ai margini. Un esempio concreto è l’accesso alla piattaforma di farmacovigilanza di AIFA, dove le segnalazioni sono tecnicamente molto complesse e poco accessibili ai cittadini comuni o ai rappresentanti non accademici delle associazioni. Questo limita fortemente la possibilità di contribuire alla segnalazione del rischio o alla valutazione post-marketing dei farmaci. Per colmare questo divario, è fondamentale che vengano rivisti i meccanismi di accesso, che siano semplificati gli strumenti digitali e che venga riconosciuto alle associazioni un ruolo stabile nei processi decisionali. Solo così sarà possibile valorizzare appieno quel contributo unico che deriva dall’esperienza diretta delle persone, migliorando i percorsi di cura e rendendo il sistema salute realmente centrato sul paziente.

Considerando che la gestione della salute, in particolare delle patologie croniche, coinvolge molteplici ambiti istituzionali – dalla sanità al lavoro, fino alla finanza pubblica – quanto è importante superare una visione a “silos” della spesa pubblica? In che modo un approccio integrato, che valorizzi anche la partecipazione attiva delle associazioni di pazienti, può favorire investimenti più efficaci in farmaci innovativi e nella presa in carico, generando benefici non solo per il sistema sanitario ma per tutta la società, migliorando la qualità della vita e la piena inclusione sociale e lavorativa delle persone?

Superare la visione a “silos” della spesa pubblica è essenziale per adottare una prospettiva che riconosca la salute come un fattore trasversale, che influisce direttamente su molti aspetti della vita sociale ed economica. Un paziente in buona salute è infatti una persona che può lavorare, contribuire al sistema fiscale e mantenere un ruolo attivo nella comunità. Al contrario, la mancanza di adeguata presa in carico, che passa anche attraverso l’accesso tempestivo a farmaci innovativi, può portare a una riduzione della qualità della vita, all’esclusione dal mondo del lavoro e a un aumento dei costi assistenziali per lo Stato, come invalidità e permessi. Un approccio integrato che coinvolga non solo i diversi ministeri ma anche le associazioni di pazienti consente di costruire politiche più efficaci e sostenibili. Le associazioni, grazie alla loro esperienza diretta, possono contribuire a far emergere bisogni reali e specificità che spesso sfuggono ai processi decisionali tradizionali. La loro partecipazione attiva è quindi fondamentale per orientare gli investimenti verso soluzioni che migliorino non solo la gestione clinica ma anche la qualità complessiva della vita delle persone, promuovendo la loro inclusione sociale e lavorativa. Inoltre, strumenti digitali come il Fascicolo Sanitario Elettronico rappresentano un’opportunità per mettere a sistema dati fondamentali, facilitando una visione d’insieme che permetta di progettare interventi integrati e tempestivi. Solo attraverso una reale collaborazione tra istituzioni e associazioni sarà possibile garantire che gli investimenti in sanità producano un valore che si estende ben oltre il mero bilancio sanitario, coinvolgendo positivamente l’intero tessuto sociale ed economico del Paese.