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Il trattamento è potenzialmente in grado di fornire benefici a lungo termine con una sola dose

CSL Behring ha annunciato di aver acquisito da uniQure i diritti di licenza globali esclusivi per commercializzare un programma di terapia genica con virus adeno-associato (AAV) per l'emofilia B. Il trattamento, denominato AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), attualmente in Fase III di sperimentazione clinica, potrebbe essere una delle prime terapie geniche a fornire benefici potenzialmente a lungo termine ai pazienti con emofilia B.

Una dose di AMT-061 ha dimostrato di aumentare i livelli plasmatici del fattore IX (FIX) - la proteina della coagulazione del sangue che manca nelle persone affette da emofilia B - ad un livello che riduce o elimina il rischio di eventi emorragici per molti anni. Se AMT-061 dovesse avere successo, i pazienti affetti da emofilia B, che possiedono idonei requisiti, sarebbero in grado di sottoporsi a un trattamento una tantum per ripristinare l'attività del FIX a livelli funzionali tali da eliminare la necessità di frequenti e continue terapie sostitutive.

"La nostra visione per i pazienti affetti da emofilia B è quella di offrire terapie innovative che li aiutino a liberarsi dal peso di questa malattia che dura tutta la vita", ha affermato Paul Perreault, CEO e Amministratore Delegato di CSL. "Con la nostra trentennale esperienza nel fornire innovazioni salvavita alla comunità globale dei pazienti che soffrono di problemi della coagulazione, riteniamo di avere le carte in regola per massimizzare il potenziale beneficio di questa terapia."

In base all'accordo con uniQure, alla chiusura della transazione, CSL Behring avrà il diritto globale esclusivo di commercializzare AMT-061. uniQure riceverà un pagamento in contanti anticipato di 450 milioni di dollari, seguito da pagamenti e royalties al raggiungimento di traguardi regolatori e commerciali. uniQure, inoltre, completerà il trial di Fase III sulla terapia.

"Siamo entusiasti di stipulare questo accordo di commercializzazione e licenza con CSL Behring, un partner commerciale ideale con presenza globale e decenni di esperienza nell'Emofilia", ha affermato Matt Kapusta, Amministratore Delegato di uniQure. "Riteniamo che, grazie a questo accordo, siamo nella posizione ideale per offrire la nostra terapia genica innovativa al maggior numero di pazienti con emofilia B il più rapidamente possibile. La transazione rappresenta un'importante pietra miliare nello sviluppo dell'etranacogene dezaparvovec e, una volta chiusa, prevediamo che fornirà a uniQure risorse finanziarie significative per far avanzare ed espandere la nostra pipeline di nuovi potenziali prodotti per la terapia genica, primo fra tutti AMT-130 per la cura della malattia di Huntington, oltre a consentirci di investire ulteriormente nella nostra eccezionale piattaforma produttiva e tecnologica.

Nel dicembre 2019, uniQure ha annunciato che i dati emersi dal suo studio di Fase IIB di conferma della dose di AMT-061 hanno mostrato che tutti i pazienti hanno stabilizzato e aumentato l'attività del FIX a livelli funzionalmente elevati un anno dopo una singola dose - con aumenti dell'attività del FIX fino al 50% del normale e una media del 41%. Questi livelli superano quelli normalmente considerati sufficienti ad eliminare o ridurre significativamente il rischio di eventi emorragici.

Secondo Bill Mezzanotte, Executive Vice President di CSL Behring, capo della ricerca e sviluppo e Chief Medical Officer, "i dati che abbiamo visto su AMT-061 sono estremamente incoraggianti. Questa opzione terapeutica non solo ha dimostrato una risposta clinicamente significativa nell'attività del FIX, ma ha anche mostrato un'eccellente sicurezza anche dopo vari anni di osservazione. L'ampliamento del nostro portafoglio di terapia genica per il trattamento dell'emofilia B, una condizione patologica ben nota a CSL Behring, esemplifica il modo in cui stiamo strategicamente allineando il nostro focus sulle malattie rare e gravi e le aree terapeutiche target con le nostre piattaforme scientifiche per aiutare a migliorare significativamente la vita dei pazienti."

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