Emofilia e marstacimab

Il farmaco ha dimostrato benefici statisticamente significativi sul tasso di sanguinamento annualizzato

In occasione del 65° Congresso della Società Americana di Ematologia (ASH), lazienda Pfizer ha presentato i risultati dello studio clinico di Fase III BASIS che valuta marstacimab per il trattamento di persone affette da emofilia A grave e da emofilia B da moderatamente grave a grave senza inibitori del fattore VIII (FVIII) o del fattore IX (FIX). I dati hanno dimostrato un effetto statisticamente significativo e clinicamente importante sul tasso di sanguinamento annualizzato (ABR).

Nello studio BASIS, 116 persone affette da emofilia sono state trattate con marstacimab per un periodo di trattamento attivo di 12 mesi (ATP – Active Treatment Period) in confronto a un regime endovena di profilassi di routine (RP) e un regime di terapia on demand (OD) con FVIII o FIX, somministrato come parte della normale cura per un periodo di osservazione di sei mesi. Marstacimab, un nuovo anticorpo monoclonale sperimentale anti-TFPI, è stato somministrato settimanalmente con dosaggio fisso (non basato sul peso), con una dose sottocutanea di carico da 300 mg seguita da 150 mg una volta alla settimana.

Lo studio ha rilevato che:

- rispetto alla profilassi (RP), il trattamento con marstacimab ha comportato una riduzione media del 35,2% del tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) nell'arco di 12 mesi;

- marstacimab ha ridotto significativamente l'ABR del 91,6% rispetto all’on-demand (OD) nell'arco di 12 mesi.

- nella fase di estensione a lungo termine (LTE) della sperimentazione è stata osservata una consistente riduzione dell'ABR rispetto all'OD (ABR medio di 3,86) e un'ulteriore riduzione rispetto alla RP (ABR medio di 2,27) dopo 16 mesi di follow-up (n=87).

- nel gruppo della terapia OD, la superiorità di marstacimab è stata dimostrata per tutti gli endpoint secondari legati al sanguinamento: sanguinamenti spontanei, sanguinamenti articolari, sanguinamenti dell'articolazione target e sanguinamenti totali. Nel gruppo RP, marstacimab ha dimostrato una non inferiorità rispetto a questi endpoint secondari di efficacia.

- i parametri di qualità della vita correlati alla salute hanno mostrato miglioramenti non significativi rispetto alla terapia OD e non inferiorità rispetto alla terapia RP.

Il profilo di sicurezza di marstacimab emerso dal trial BASIS è coerente con i risultati degli studi di Fase I/II sul farmaco e il trattamento è stato generalmente ben tollerato. Non sono stati segnalati decessi e non sono stati registrati eventi tromboembolici o di coagulopatia da consumo in pazienti emofilici negli studi clinici su marstacimab. Gli eventi avversi di particolare interesse riportati più comunemente tra i pazienti trattati con marstacimab nello studio BASIS e nella fase LTE (≥5% dei pazienti) sono stati infezione da COVID-19, emorragia, disturbi epatici, ipersensibilità, ipertensione e reazione nel sito di iniezione. È stato osservato un evento avverso grave (SAE) correlato al trattamento (gonfiore periferico) e un paziente ha interrotto lo studio a causa di un SAE non correlato al trattamento.

"Riconoscendo l'incertezza che la convivenza con l'emofilia può presentare per i pazienti, i risultati dello studio BASIS sono particolarmente incoraggianti, in quanto le riduzioni dell'ABR sono state osservate nel periodo di trattamento di 12 mesi e poi mantenute nel follow-up a lungo termine", ha dichiarato il prof. Davide Matino, della McMaster University. "Sulla base di questi risultati, marstacimab ha dimostrato di poter rispondere alle diverse esigenze dei pazienti affetti da emofilia A o B senza inibitori con una somministrazione sottocutanea settimanale in una dose fissa non basata sul peso e con bassi requisiti di monitoraggio".

“Per oltre 50 anni, il trattamento più comune per l’emofilia A e B è stato quello delle infusioni endovena, spesso somministrate più volte alla settimana”, James Rusnak, Senior Vice President, Chief Development Officer, Internal Medicine and Infectious Diseases, Ricerca e Sviluppo di Pfizer. “Sulla base di questi risultati, e se approvato, marstacimab potrebbe offrire un’opzione sottocute con una importante combinazione di efficacia e sicurezza e la possibilità di ridurre significativamente il rischio di sanguinamenti. Ci auguriamo di poter rendere disponibile questa opzione terapeutica per le persone che vivono con emofilia A e B senza inibitori”.

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