Il farmaco è indicato per pazienti adulti che presentano anemia dopo il trattamento con inibitori della proteina C5
Milano – È stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina con cui l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di iptacopan, medicinale ad uso orale utilizzabile come monoterapia in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che rimangono anemici dopo almeno tre mesi di trattamento con un inibitore della proteina C5 del complemento.
L’EPN è una patologia rara e cronica del sangue causata da una mutazione acquisita nelle cellule staminali ematopoietiche che porta alla produzione di globuli rossi privi di proteine protettive, rendendoli vulnerabili alla distruzione prematura da parte del sistema del complemento, sia all’interno dei vasi sanguigni (emolisi intravascolare), sia nel fegato e nella milza (emolisi extravascolare); l’emolisi costante può causare trombosi, anemia, fatigue e altri sintomi. L’EPN viene spesso diagnosticata in persone giovani, di età compresa tra i 30 e i 40 anni; la patologia ha un impatto significativo sulla salute fisica, sul benessere emotivo e sulla vita sociale dei pazienti. In Italia si stimano circa mille persone con diagnosi di EPN, e circa un terzo di loro necessita di una terapia con inibitori del complemento. Tuttavia, fino all’82% dei pazienti con in terapia con inibitori della proteina C5 del complemento può presentare un'anemia persistente che, a sua volta, può comportare la dipendenza da trasfusioni di sangue.
"Le terapie con gli inibitori di C5 (C5i), che bloccano le fasi terminali della cascata del complemento inibendo la proteina C5, hanno permesso di controllare efficacemente l’emolisi intravascolare, riducendo il rischio di eventi trombotici e migliorando la sopravvivenza dei pazienti”, spiega il Prof. Bruno Fattizzo, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Dipartimento di Oncologia ed Emato-Oncologia, Università degli Studi di Milano. “Tuttavia, nonostante questi progressi, un numero significativo di pazienti continua a soffrire di anemia persistente. Questo è dovuto all’attivazione della via alternativa del complemento, che causa una distruzione extravascolare dei globuli rossi non contrastata dai C5i. I bisogni clinici insoddisfatti hanno portato allo sviluppo degli inibitori prossimali del complemento."
Il farmaco iptacopan, che adesso diventa ufficialmente accessibile in Italia ai pazienti adulti affetti da EPN, è un inibitore selettivo del fattore B sviluppato da Novartis e agisce in modo mirato sulla parte prossimale del sistema del complemento, controllando sia l’emolisi intravascolare che quella extravascolare. A supporto della decisione AIFA sulla rimborsabilità del farmaco ci sono i solidi dati dello studio di Fase III APPLY-PNH, condotto su pazienti con anemia residua (emoglobina <10 g/dL) nonostante un precedente trattamento con C5i e passati alla terapia con iptacopan. La sperimentazione ha dimostrato la superiorità nel miglioramento dei livelli di emoglobina in assenza di trasfusioni di globuli rossi e nel tasso di prevenzione delle trasfusioni rispetto ai pazienti che hanno mantenuto il trattamento con C5i.
“I pazienti hanno raggiunto livelli medi di emoglobina vicini alla normalità, con un numero considerevole di pazienti che hanno superato i 12 g/dL in assenza di trasfusioni di globuli rossi”, continua il Prof. Bruno Fattizzo. “I dati hanno anche dimostrato un miglioramento della fatigue, misurata con i punteggi del Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-F)”.
La fatigue (affaticamento cronico) è uno dei sintomi più debilitanti della EPN: oltre il 75% dei pazienti già in trattamento continua a convivere con una fatigue costante. Questo dato è stato confermato anche dallo studio qualitativo condotto da Novartis insieme alle associazioni pazienti, che ha esplorato l’impatto quotidiano della fatigue persistente nei pazienti con EPN. Il 97% dei pazienti riferisce difficoltà nelle attività fisiche di base, come camminare, salire le scale o prendersi cura di sé. Le ripercussioni si estendono anche alla sfera sociale, lavorativa e familiare, generando isolamento, senso di colpa e frustrazione.
“Con questa nuova opzione terapeutica, quale il primo inibitore del fattore B, possiamo porci obiettivi terapeutici più ambiziosi: la normalizzazione del livello di emoglobina, il controllo completo dei sintomi e il miglioramento complessivo della qualità della vita. La somministrazione orale rappresenta, inoltre, un’importante evoluzione, liberando i pazienti dalla routine ospedaliera e alleggerendo il carico fisico, emotivo e organizzativo delle infusioni”, dichiara la Dr.ssa Camilla Frieri, UOC Ematologia e Terapie Cellulari Avanzate, AORN San Giuseppe Moscati di Avellino.
“Siamo molto soddisfatti che la prima monoterapia orale per l’EPN sia ora disponibile in Italia”, dichiara Roberta Rondena, Country Value & Access Head, Novartis Italia. “Un traguardo reso possibile grazie alla continua collaborazione con le autorità regolatorie e che offre un’opportunità innovativa ai pazienti affetti da questa patologia la cui qualità di vita è spesso compromessa. Questo trattamento rappresenta un progresso significativo per i pazienti e per il Servizio Sanitario Nazionale, migliorando il percorso di cura e la gestione della malattia.”
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