Farmaci

Il Comitato europeo ha raccomandato l’approvazione del nuovo farmaco in combinazione con ivacaftor

Roma – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo in merito all’impiego del farmaco Kaftrio® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con Kalydeco® (ivacaftor) per il trattamento dei pazienti con fibrosi cistica (FC), di età pari o superiore a 12 anni, aventi due mutazioni F508del (F/F), o una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima (F/MF), nel gene CFTR. A renderlo noto è stata la casa farmaceutica Vertex.

In Europa, con l’eventuale approvazione di Kaftrio, fino a 10.000 persone affette da FC con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima potrebbero disporre di un farmaco che agisce sul difetto proteico all’origine della malattia. Inoltre, i pazienti di età pari o superiore a 12 anni che hanno due mutazioni F508del e che sono attualmente eleggibili per uno dei trattamenti di Vertex già approvati per la fibrosi cistica, diventerebbero idonei a ricevere il nuovo regime in tripla combinazione.

Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati di due studi di Fase III condotti a livello globale su persone con FC: uno studio controllato con placebo, di 24 settimane, su pazienti aventi una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima, e uno studio di 4 settimane che ha confrontato il nuovo Kaftrio con la doppia combinazione tezacaftor/ivacaftor in pazienti, di età pari o superiore a 12 anni, con due mutazioni F508del.

In entrambi gli studi, il trattamento con ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor è stato generalmente ben tollerato e ha mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi nella funzionalità polmonare dei pazienti (attestata tramite ppFEV1, percentuale prevista del volume espiratorio forzato in un secondo).

"I risultati clinici relativi a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in regime di combinazione con ivacaftor su persone con FC di età pari o superiore a 12 anni con un genotipo F/F o F/MF sono senza precedenti. Oltre ai miglioramenti della funzione polmonare, i dati hanno mostrato miglioramenti significativi in altri parametri di valutazione, inclusa la qualità della vita dei pazienti misurata attraverso il punteggio del dominio respiratorio del CFQ-R”, ha commentato il professor Marcus A. Mall, capo del dipartimento di Pediatria, divisione di Pneumologia, immunologia e medicina intensiva presso il Charité University Medical Center di Berlino. “Sia i clinici che le comunità di pazienti sono entusiasti del fatto che molte più persone affette da FC potranno ora beneficiare dei modulatori di CFTR”.

“Siamo davvero lieti di aver ricevuto il parere positivo dal CHMP. Se approvato, questo sarebbe il primo modulatore di CFTR per le persone con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima. Potrebbero inoltre beneficiarne anche le persone con due mutazioni F508del", ha affermato Carmen Bozic, Executive Vicepresident, Global Medicines Development and Medical Affairs, e Chief Medical Officer di Vertex. "Questo traguardo ci consente di poter fornire, a chi ne ha bisogno e lo attendeva, farmaci innovativi per la terapia della FC, e ci avvicina al nostro obiettivo più grande di fornire opzioni terapeutiche a tutte le persone affette da questa malattia rara e devastante.”

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