Approvazione

I pazienti di età pari o superiore a 12 anni con almeno una copia della mutazione F508del potranno ora beneficiare del nuovo regime a tripla combinazione

Roma – La Commissione Europea (CE) ha approvato l’estensione d’indicazione per il farmaco Kaftrio® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), in regime di associazione con ivacaftor, per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 12 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene CFTR.

In Europa, ad agosto dello scorso anno, il farmaco ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor è stato autorizzato per il trattamento di pazienti con FC, di età pari o superiore ai 12 anni, aventi due mutazioni F508del oppure una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima nel gene CFTR. Con la nuova approvazione, potranno beneficiare del trattamento tutti i pazienti di età pari o superiore a 12 anni che hanno almeno una mutazione F508del nel gene CFTR, ovvero la maggior parte delle persone affette da fibrosi cistica in Europa.

“Negli studi clinici, la combinazione di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor con ivacaftor ha mostrato risultati positivi in soggetti affetti da FC di età pari o superiore a 12 anni con almeno una copia della più comune mutazione alla base della malattia (la mutazione F508del). Sono stati, inoltre, evidenziati importanti benefici clinici anche in quei soggetti che presentavano un’ulteriore mutazione di gating o con funzione residua. L’approvazione dell’estensione d’indicazione da parte della CE è una notizia molto positiva per la comunità della FC, perché d’ora in avanti un numero maggiore di pazienti avrà accesso alla combinazione ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor”, ha affermato il Dottor Peter Barry, del Manchester Adult Cystic Fibrosis Centre presso la NHS Foundation Trust dell’Università di Manchester.

“L’autorizzazione all’estensione d’indicazione da parte della Commissione Europea è un traguardo importante che ci rende particolarmente orgogliosi perché consentirà di rendere disponibile la combinazione ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor a molte più persone affette da FC, compresi coloro che presentano una mutazione con funzione residua o di gating”, ha dichiarato Reshma Kewalramani, Chief Executive Officer e Presidente di Vertex. “Siamo impegnati a collaborare nel modo più efficace possibile con le autorità sanitarie e i governi locali per garantire che tutti i pazienti eleggibili possano avere accesso a questa terapia nel più breve tempo possibile”.

 

 Sportello legale OMaR

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

Speciale Vaccino Covid-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Malattie rare - Guida alle nuove esenzioni

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni