La sindrome da attivazione di PI3K-delta è una patologia molto rara e complessa, per questo la raccomandazione all'autorizzazione in commercio in circostanze eccezionali
Nuovo passo avanti sul fronte delle terapie per le immunodeficienze primitive rare. Il 26 marzo 2026 il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’European Medicines Agency ha espresso parere positivo per il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio, in circostanze eccezionali, di leniolisib per il trattamento della sindrome da attivazione di PI3K-delta (APDS) in adulti e adolescenti dai 12 anni in su con peso pari o superiore a 45 kg.
Il medicinale, il cui nome commerciale è Joenja, sviluppato da Pharming Technologies B.V., è una terapia orale mirata a base di leniolisib, inibitore selettivo di PI3K-delta, pensato per agire direttamente sul meccanismo molecolare alla base della patologia, causata da mutazioni dei geni PIK3CD o PIK3R1.
Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati dello studio registrativo randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha evidenziato un miglioramento della linfoadenopatia e una normalizzazione dell’immunofenotipo, con incremento delle cellule B naïve; sono stati inoltre osservati benefici sui parametri splenici, mentre non è stato dimostrato un effetto significativo sulla riduzione della frequenza delle infezioni.
L’autorizzazione è stata raccomandata “in circostanze eccezionali”, una procedura prevista per farmaci destinati a malattie molto rare, quando non è possibile raccogliere dati completi di efficacia e sicurezza per la limitata numerosità dei pazienti. In questo caso l’azienda sarà tenuta a rispettare specifici obblighi post-autorizzativi, soggetti a revisione annuale.
Dopo il parere del CHMP, il dossier passerà ora alla Commissione Europea, chiamata a rilasciare la decisione finale valida in tutti gli Stati membri dell’Unione Europea. Una volta ottenuta l’autorizzazione, l’EMA pubblicherà il Riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP/SmPC) in tutte le lingue ufficiali dell’UE.
Per ulteriori informazioni si veda l'informativa EMA (in lingua inglese).
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