Il farmaco è indicato per la riduzione del colesterolo LDL in pazienti di almeno 12 anni di età
Roma – Ultragenyx Pharmaceutical, azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per malattie genetiche rare e ultra rare, ha annunciato oggi il lancio in Italia di evinacumab (Evkeeza®). Il farmaco è stato approvato nel giugno 2021 dalla Commissione Europea ed è ora rimborsato in Italia come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione delle lipoproteine a bassa densità di colesterolo (LDL-C) per il trattamento di adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), con le condizioni previste dai Registri di Monitoraggio di AIFA.
Evinacumab è il primo trattamento di questo genere per l’HoFH ed è il primo anticorpo monoclonale approvato e commercializzato che inibisce la proteina angiopoietina-like 3 (ANGPTL3). Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa di 60 minuti ogni 4 settimane. Evinacumab è ora disponibile per la prescrizione ai pazienti con HoFH in Italia.
“Siamo orgogliosi di annunciare la rimborsabilità di evinacumab in Italia per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) e siamo grati all’incredibile comunità di pazienti HoFH e agli operatori sanitari di tutto il Paese che ci hanno aiutato a rendere disponibile questo trattamento”, ha dichiarato José Luis Moreno, Vice Presidente e General Manager per Italia, Spagna e Portogallo di Ultragenyx. “Non vediamo l’ora di continuare a lavorare insieme alle associazioni di pazienti, alla comunità scientifica e alla pubblica amministrazione, per rendere accessibile questo trattamento potenzialmente in grado di cambiare la vita alle persone che convivono con questa grave malattia”.
La HoFH, nota anche come FH omozigote, è la forma più grave di ipercolesterolemia ereditaria e colpisce, secondo le stime, una persona su 300.000 in tutto il mondo. L’ipercolesterolemia familiare omozigote viene solitamente trasmessa da entrambi i genitori. Le persone affette da questa condizione hanno livelli estremamente elevati di colesterolo LDL (“colesterolo cattivo”) fin dalla nascita. Tali livelli elevati possono portare ad attacchi cardiaci, malattie delle valvole cardiache o altri problemi in giovane età.
Evinacumab si lega a una proteina dell’organismo chiamata ANGPTL3 e ne blocca gli effetti. Tale proteina è coinvolta nel controllo dei livelli di colesterolo e il blocco del suo effetto riduce il livello di colesterolo nel sangue. I- farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa a intervalli di 4 settimane.
Evinacumab è approvato dalla Commissione Europea come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione delle lipoproteine a bassa densità del colesterolo (LDL-C) per il trattamento di pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Regeneron Pharmaceuticals ha scoperto e sviluppato la molecola e ne mantiene la commercializzazione negli Stati Uniti, mentre Ultragenyx è responsabile per la commercializzazione del farmaco nei Paesi al di fuori degli Stati Uniti.
Sul sito dell’Agenzia Europea per i Medicinali è possibile consultare le informazioni complete sul prodotto, inclusi il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto e il Foglio Illustrativo: Informazioni per il paziente.
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