Malattia di Gaucher: news su terapie, sperimentazioni e qualità della vita

Contro la malattia di Gaucher causata dalla mancanza dell’enzima della glucocerebrosidasi potrebbe presto arrivare un nuovo farmaco riconosciuto già a marzo con lo status di farmaco orfano. La casa farmaceutica Pfizer e la biotech israeliana Protalix hanno infatti appena depositato all’Ema il dossier registrativo di taliglucerase alfa, che potrebbe rappresentare per i malati l’enzima sostitutivo di origine ricombinante prodotto da cellule vegetali e in particolare dalle cellule di carota. Secondo quanto sostenuto dall’azienda produttrice questa nuova procedura eviterebbe i rischi di contaminazione virale e sarebbe anche più economica, addirittura del 90 per cento, di quella che prevede l’uso di cellule del criceto. Se il farmaco dovesse entrare in commercio la concorrenza tra i farmaci di questa malattia diventerebbe ancora più agguerrita. Attualmente infatti per la malattia si usa già il Cerezyme (imiglucerase) di Genzyme che però lo scorso anno, e se pur in misura minore ancora oggi, ha avuto dei problemi di produzione. Al momento poi c’è in attesa dell’autorizzazione all’immissione in commercio anche un nuovo farmaco presentato dalla casa farmaceutica Shire, il Vpriv, che è caratterizzato dall'avere la stessa sequenza aminoacidica dell'enzima umano. Il Vpriv ha già ricevuto l’approvazione dell’Ema ad agosto ma in Italia non ha ancora l’autorizzazione alla vendita.