Miastenia Grave: news su diagnosi, terapie e qualità della vita

La puntata del podcast gMG Your Way dedicata a ricerca e innovazione racconta i trial clinici da diversi punti di vista, grazie all’esperienza di due giovani donne

Di sperimentazioni cliniche si sente parlare quotidianamente, molto spesso senza però sapere nel dettaglio cosa siano, perché vengano condotte e soprattutto come. Il podcast gMG Your Way - realizzato da Alexion Pharma, AstraZeneca Rare Disease e con la collaborazione di AIM ODV, che fa parte dell’Alleanza Malattie Rare – dà voce a esperti e pazienti per portare alla luce tutti quegli aspetti che spesso restano nascosti quando si parla di una malattia e della sua gestione, in questo caso di miastenia gravis. Pazienti, caregiver o semplici curiosi potranno scoprire cos’è e come funziona uno studio clinico e l’esperienza di una giovane donna che ha partecipato a diversi trial clinici che avevano l’obiettivo di valutare terapie sperimentali per la miastenia.

RICERCA E INNOVAZIONE

La miastenia gravis è una malattia autoimmune rara e debilitante che colpisce il sistema neuromuscolare che, se non gestita adeguatamente, può essere mortale. Oggi, grazie alla ricerca scientifica, la conoscenza di questa malattia è aumentata moltissimo. Ma come avviene la sperimentazione clinica di nuovi approcci terapeutici? Nell’episodio numero quattro della seconda stagione del podcast intervengono Diana, infermiera di ricerca e paziente miastenica che conosce l’argomento sia dal punto di vista clinico che personale, e Marta, paziente miastenica che ha deciso di partecipare a diverse sperimentazioni.

“La miastenia mi ha cambiato la vita: senza la malattia oggi non sarei una infermiera di ricerca”, inizia Diana. “Prima lavoravo in reparto, poi a causa della miastenia ho dovuto cercare una strada alternativa a quella della vita in corsia”. E così Diana ora lavora a stretto contatto con chi si occupa di sperimentazioni, dal clinico al paziente che vi partecipa (che segue in prima persona), e può raccontare come funziona l’affascinante e complesso processo della ricerca scientifica.

La ricerca clinica sperimentale è uno studio scientifico che viene condotto per capire meglio le malattie e trovare nuovi farmaci e terapie. Per farlo, è prevista la partecipazione di persone che testano nuovi approcci terapeutici, per i quali i ricercatori devono analizzare sicurezza ed efficacia tramite parametri predefiniti nel protocollo di ricerca, un documento che descrive il trial clinico in tutte le sue parti. Ma cosa spinge un paziente a entrare in un trial clinico?

L’ALTRUISMO IN UNA SCELTA

“Le motivazioni per cui una persona decide di entrare in una sperimentazione possono essere le più disparate”, spiega Marta, a cui è stata diagnosticata la miastenia a 20 anni, nel 2010. “Nel mio caso, ho deciso di partecipare perché i farmaci che stavo prendendo non erano più efficaci e, parlando col mio neurologo, sono venuta a conoscenza di un nuovo studio in partenza. Da un altro punto di vista, la motivazione può essere più nobile: nel momento in cui mi presto in una sperimentazione, sto facendo del bene a me stesso ma anche contribuendo alla ricerca e, di conseguenza a tutti gli altri pazienti. […] Io sono per rendersi utile verso il prossimo, questo è il mio modo di dare un contributo al mondo”. La partecipazione alla ricerca clinica è sì cercare un miglioramento per la propria condizione, ma è anche altruismo nel suo significato più puro. “Ho partecipato a cinque diversi studi e ogni sperimentazione è diversa a modo suo. Mi è capitato di partecipare a studi in cui ho preso il placebo e in un altro caso ho dovuto abbandonare a causa degli effetti collaterali”. Infatti, la sicurezza è infatti il primo interesse dei medici, come spiega anche Diana nell’illustrare come sono strutturati e funzionano i trial clinici, spiegando il significato di alcuni termini tecnico come quello di “placebo”, “cieco” e “doppio cieco”. Inoltre, il paziente è libero di fermarsi quando vuole nel corso dello studio, ritirando il proprio consenso e abbandonando la sperimentazione. Per partecipare è infatti necessario firmare il consenso informato, un documento che contiene una spiegazione di tutto ciò che avverrà all’interno dello studio, dall’impegno in termini di tempo a come vengono fatti gli accertamenti, da come registrare gli effetti collaterali a cosa dovrebbe fare il farmaco. “La prima volta che mi sono trovata di fronte a un consenso informato, per fortuna ne avevo parlato prima con il mio neurologo. Negli ultimi anni sono cambiati molto, ora sono più comprensibili rispetto al primo che ho letto, ormai dieci anni fa”.

Due testimonianze preziose, che possono essere d’aiuto a chi non è a conoscenza di che cosa sia e cosa avvenga durante un trial clinico e quali siano impegni, necessità, benefici e rischi per chi partecipa a una sperimentazione. Ascolta il podcast in versione integrale su Amazon Music e Spotify.

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