La pipeline dell’azienda si estende al deficit di AADC, all’atassia di Friedreich e alla sindrome di Angelman
South Plainfield (U.S.A.) - PTC Therapeutics ha annunciato di aver completato con successo l'acquisizione di Agilis Biotherapeutics, un’azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di innovativi programmi di terapia genica per malattie genetiche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale.
“Siamo entusiasti di aver portato a termine l'acquisizione e di dare il benvenuto in PTC ai dipendenti di Agilis”, ha dichiarato Stuart W. Peltz, Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. “Abbiamo integrato un team con un’eccezionale esperienza nella terapia genica, una piattaforma per la micro-somministrazione mirata della terapia genica che ha dimostrato un beneficio clinico duraturo, nonché la produzione di terapia genica e le capacità di ricerca e sviluppo. Questa acquisizione rafforza la nostra pipeline e, come organizzazione combinata, saremo in grado di trattare in modo ottimale ancora più malattie rare e di accelerare il processo per portare nuove importanti terapie ai pazienti di tutto il mondo”.
Con l'acquisizione, PTC integra GT-AADC, una terapia genica con virus adeno-associato (AAV) che tratta il deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (deficit di AADC). Il deficit di AADC è una malattia rara del sistema nervoso centrale causata da mutazioni nel gene della dopa decarbossilasi (DDC). Non esistono trattamenti mirati alla causa sottostante di questo disturbo. I risultati degli studi clinici prospettici hanno indicato che i soggetti trattati mostrano notevoli miglioramenti nella funzione motoria e cognitiva per diversi anni dopo un singolo trattamento di terapia genica.
L'acquisizione comprende anche i programmi di terapia genica in fase di sviluppo GT-FA, GT-AS e GT-RLN, rispettivamente per l'atassia di Friedreich, la sindrome di Angelman e i disturbi cognitivi associati a diverse patologie degenerative e dello sviluppo neurologico.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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