L’intervista a Paolo Rama (IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano) in occasione del IV Orphan Drug Day

Il tema che ha tenuto banco in occasione del IV Orphan Drug Day, svoltosi il 6 febbraio a Roma, presso l'Auditorium del Ministero della Salute, è stato senza dubbio quello dell’accesso alle terapie. Questo fattore, importante per tutte le patologie, diventa cruciale nel caso delle malattie rare, per le quali ogni mese, settimana o giorno senza trattamento può portare a gravi conseguenze per il paziente.

L’accesso alle terapie è un percorso che va ben oltre lo sviluppo di un farmaco efficace, perché una volta che questo farmaco esista, è necessario che arrivi, nel minor tempo possibile, a tutti i pazienti che ne hanno bisogno, e il miglioramento di questo percorso è possibile solo grazie a una stretta collaborazione tra ricerca di base e clinica, e tra istituzioni e ditte produttrici.

Un esempio illuminante di quanto sia fondamentale garantire ai pazienti con malattie rare questo diritto alle cure è stato fornito, durante il IV Orphan Drug Day, da Paolo Rama, Direttore dell’UO di Oculistica, Cornea e Superficie Oculare presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, che ha parlato di un farmaco orfano recentemente approvato per la cura della cheratopatia neurotrofica. Questa patologia rara, caratterizzata da una progressiva degenerazione della cornea, comporta spesso lo sviluppo di ulcere corneali, con conseguente perforazione e perdita parziale o totale della vista.

Fino a poco tempo fa, per i pazienti con cheratopatia neurotrofica, il trattamento non presentava alternative. “Prima - spiega Rama - la malattia veniva trattata con l’occlusione dell’occhio, quindi con il bendaggio o il ricoprimento dell’ulcera corneale”. Oggi, invece, per queste persone esiste un farmaco che, oltre a favorire la rapida chiusura della cornea, può anche promuoverne la re-innervazione. In questo modo è possibile ottenere un “ripristino della normale anatomia e funzionalità della cornea, prevenendo l’insorgenza di recidive”.

L’intervista a Paolo Rama è stata realizzata in occasione del IV ORPHAN DRUG DAY, dal titolo “Accesso alle terapie per malattie rare in Italia: rendiamo efficiente un sistema già efficace”, svoltosi a Roma il 6 febbraio 2020.

 

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