L’intervista a Roberta Venturi (Osservatorio Farmaci Orfani – OSSFOR) in occasione del IV Orphan Drug Day

Il IV Orphan Drug Day, che si è svolto a Roma lo scorso 6 febbraio, è stato un’importante occasione di dibattito sul tema dell’accesso ai farmaci orfani, a cui hanno partecipato i principali portatori di interesse nell’ambito delle malattie rare: non solo associazioni di pazienti, quindi, ma anche clinici e istituzioni. Sono proprio queste ultime, in particolare, ad avere un ruolo fondamentale, sia a livello locale che nazionale, nel complicato processo che inizia quando un nuovo farmaco viene approvato e si conclude quando il paziente riesce a disporre effettivamente del trattamento.

Spetta infatti alle istituzioni il compito di discutere, emanare e migliorare le apposite normative che regolano l’accesso alle terapie, un fattore cruciale per migliorare la vita dei pazienti, soprattutto quelli affetti da una malattia rara. Non a caso, all’ultima edizione dell’Orphan Drug Day ha partecipato anche l’On. Fabiola Bologna, prima firmataria di un Disegno di Legge sulle malattie rare che è ancora in discussione alla Camera.

In Italia si registra, da parte degli organi legislativi, un’attenzione sicuramente alta in merito al tema delle malattie rare, come “si evince dai vari interventi normativi che ci sono stati nel corso del tempo – spiega Roberta Venturi, avvocato e ricercatore per l’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR) – a partire dalla ‘Legge 100 giorni’, del 2012, fino alla riforma dell’uso compassionevole, nel 2017”.

Per poter garantire ai pazienti un pronto accesso alle terapie, una normativa efficace rappresenta sicuramente una condizione necessaria, ma può non essere tuttavia sufficiente. La stessa ‘Legge dei 100 giorni’ (Legge n. 189/2012), ad esempio, che stabilisce il tempo massimo per completare la procedura di rimborsabilità di un farmaco già approvato dalla Commissione Europea, pur essendo stata approvata in Italia dal 2012, è di fatto non ancora completamente rispettata. Il III Rapporto OSSFOR (novembre 2019), infatti, documenta che per ottenere il rimborso di un farmaco, in Italia occorrono in media 239 giorni.

Affinché le procedure di accesso alle terapie siano sempre più rapide ed efficienti, è quindi necessario l’impegno continuo di tutti gli attori coinvolti nel sistema, in particolar modo delle istituzioni. “Attualmente – precisa Roberto Venturi – è in discussione alla Camera un testo unificato in materia di malattie rare e di sostegno alla ricerca sui farmaci orfani che, se approvato, comporterebbe importanti passi avanti in termini di accesso alle terapie”, sia per quanto concerne l’inserimento diretto dei farmaci orfani nei prontuari terapeutici regionali (come già succede per i farmaci innovativi), sia per quanto riguarda l’accesso ai trattamenti, farmacologici e non, che attualmente non prevedono esenzione per i malati rari.

L’intervista a Roberta Venturi è stata realizzata in occasione del IV Orphan Drug Day, dal titolo “Accesso alle terapie per malattie rare in Italia: rendiamo efficiente un sistema già efficace”, svoltosi a Roma il 6 febbraio 2020.

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