Intervista-video a Daniela Santarelli, Alexion Italia, delegata GLFO (Gruppo di Lavoro Farmaci Orfani)

In Europa, quando un farmaco viene approvato per una data malattia, prima di diventare accessibile per il paziente va necessariamente incontro ad un processo di negoziazione del prezzo tra l’azienda produttrice e il servizio sanitario del singolo Paese, processo in cui vengono analizzati e discussi diversi fattori, come la gravità della patologia, l’assenza o la presenza di altri trattamenti, il valore terapeutico aggiunto del nuovo medicinale rispetto alle alternative esistenti e l’impatto dello stesso sulla spesa nazionale.

La fase di negoziazione, quindi, è necessariamente complessa, e lo ancora di più nel caso dei farmaci orfani, che spesso, oltre ad essere costituti da terapie avanzate e innovative, ben diverse dai comuni medicinali, rappresentano l’unica opzione terapeutica per i pazienti affetti da una data malattia rara. Il problema è che i tempi richiesti da queste trattative impediscono al malato raro di accedere tempestivamente ad un nuovo trattamento, di fatto già formalmente approvato, e quindi dichiarato efficace e sicuro.

In Italia, rispetto a molti altri Paesi della Comunità Europea, l’accesso ai farmaci orfani è sicuramente più favorevole”, spiega Daniela Santarelli, Alexion Italia, delegata del Gruppo di Lavoro Farmaci Orfani (GLFO), composto dai rappresentanti delle principali aziende farmaceutiche impegnate nello sviluppo di terapie per le malattie rare. Tuttavia, nonostante i passi avanti fatti in Italia nella ricerca di soluzioni giuridiche, tecniche e amministrative in grado di facilitare l’accesso ai farmaci orfani, “rimangono comunque – sottolinea Santarelli – dei problemi irrisolti che fanno capo essenzialmente al valore del farmaco, in quanto per i medicinali orfani non è semplice stabilire il valore aggiunto che portano ai pazienti, perché l’alternativa terapeutica spesso non esiste”. Risolvere questo tipo di problemi permetterebbe di accorciare ulteriormente le tempistiche necessarie per l’immissione dei farmaci orfani sul mercato nazionale, migliorando di molto la loro accessibilità per i pazienti.

L’intervista a Daniela Santarelli è stata realizzata in occasione del IV Orphan Drug Day, dal titolo “Accesso alle terapie per malattie rare in Italia: rendiamo efficiente un sistema già efficace”, svoltosi a Roma il 6 febbraio 2020.

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