Bronchi

Il medicinale ha già ottenuto lo status di farmaco orfano in Europa e Stati Uniti

La ciclosporina A da inalazione (L CsA i) ha ottenuto la designazione Fast Track della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della sindrome da bronchiolite obliterante (BOS). Il trattamento è in fase di sviluppo clinico avanzato ed era già stato riconosciuto come farmaco orfano dalla stessa FDA e dall’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali). In tutto il mondo si stima che 30mila persone sottoposte a trapianto di polmone o di cellule staminali ematopoietiche siano affette da sindrome da bronchiolite obliterante.

“Zambon è fortemente impegnata, in tutto il mondo, nell’innovazione e sviluppo di cure capaci di migliorare la qualità di vita delle persone che vivono con gravi disturbi respiratori. La designazione Fast Track da parte della FDA è un segnale importante, che riconosce il potenziale della L CsA i nel dare una risposta ai pazienti affetti dalla sindrome da bronchiolite obliterante, una malattia rara e devastante per la quale oggi non esistono terapie approvate”, ha dichiarato Roberto Tascione, Amministratore Delegato di Zambon.

Nota più semplicemente come bronchiolite obliterante, la BOS è causata da un’infiammazione mediata da cellule T che conduce al blocco dei bronchioli e delle piccole e medie vie aree nei polmoni, con esiti come insufficienza respiratoria e morte. La malattia colpisce in genere le persone sottoposte al trapianto di polmone o al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT), sebbene sia stata associata anche alle malattie autoimmuni e all’esposizione a contaminanti ambientali.

Il programma Fast Track della FDA modifica e accelera il processo di sviluppo e di revisione di nuovi farmaci che potenzialmente potrebbero trattare gravi disturbi per i quali non è ancora disponibile una cura, con l’obiettivo di renderli disponibili più velocemente per i pazienti. “Riteniamo che la designazione Fast Track sia un’opportunità per intensificare i rapporti con FDA e per accelerare lo sviluppo e la registrazione della L CsA i”, commenta Paola Castellani, Chief Medical Officer di Zambon. “Lavoreremo a stretto contatto con la FDA per far progredire il programma di studi clinici BOSTON e offrire più rapidamente una terapia efficace per il trattamento della BOS”.

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Con il contributo non condizionante di

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni