L’Eculizumab di Alexion, approvato per la terapia dell’EPN, è ora in studio anche per la Sindrome emolitico uremica e i Trial clinici sono condotti anche in Italia

Da un farmaco studiato per pochissime persone potrebbe venire la speranza di fermare, o almeno scongiurare le peggiori conseguenze, di quella che in Europa minaccia di diventare una pericolosa epidemia. L’Agenzia francese per la sicurezza sanitaria ha infatti appena fatto sapere che il farmaco orfano Eculizumab (Soliris) prodotto dalla casa biotecnologica americana Alexion e approvato per la terapia della rarissima Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN) è stato sperimentato da 8 giorni a questa parte in Germania nei casi di infezione da ‘batterio killer’ – cioè il nuovo ceppo di Escherichia Coli.

Nei casi più gravi questa infezioni si è infatti manifestata con una Sindrome Emolitico Uremica (SEU) atipica, cioè di origine non genetica (13 casi in tutti – 12 in Germania e uno in Polonia); proprio per la terapia di questi casi il'Eculizumab è attualmente in sperimentazione di seconda fase. Il farmaco, un anticorpo monoclonale, viene sperimentato anche nel nostro paese: ci sono sono su questo diversi studi tanto su pazienti adulti quanto su minori.
''Per queste forme genetiche - ha spiegato Chantal Loirat, nefrologa dell'ospedale Robert Debre di Parigi - molti dati evidenziano enormi progressi. Abbiamo pensato di utilizzare il medicinale nelle forme più gravi della malattia legata all'Escherichia Coli, in particolare con danni neurologici''.

 

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