Malattie rare: pubblicato il Bando di Ricerca AIFA

L’iniziativa si inserisce nel quadro delle azioni promosse dall’Agenzia Italiana del Farmaco per incentivare lo sviluppo di terapie farmacologiche innovative

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha annunciato la pubblicazione del Bando di Ricerca Indipendente 2025, con un finanziamento complessivo di 17,8 milioni di euro destinati agli studi sulle malattie rare. Un’iniziativa di grande rilievo, che punta a colmare il vuoto lasciato dalla ricerca a fini commerciali, spesso poco interessata a patologie dalla bassa prevalenza.

Il bando si inserisce nel quadro delle azioni promosse da AIFA per incentivare la ricerca scientifica indipendente e sostenere lo sviluppo di terapie farmacologiche innovative, con l’obiettivo di migliorare la qualità della vita delle persone affette da malattie rare. In Italia oltre 2 milioni di persone convivono con una di queste patologie, che ad oggi ammontano a circa 8.000, ma solo per il 5% è disponibile una cura efficace.

“Ogni malato raro ha diritto a speranza, dignità e cure innovative, ma per la loro bassa prevalenza le malattie rare pagano spesso lo scotto di essere poco attrattive per la ricerca profit, quella finanziata a fini commerciali. Per colmare questo gap, oltre ad aver adottato una serie di misure e incentivi che facilitano l’ingresso dei farmaci orfani sul mercato”, afferma il presidente di AIFA, Robert Nisticò. “l’Agenzia sostiene economicamente la ricerca indipendente sulle malattie rare, fondamentale per far progredire le conoscenze necessarie a decifrare patologie così complesse. È l’arma principale che abbiamo a disposizione per i pazienti, la pubblicazione del Bando va in questa direzione”.

Anche il Sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato, ha sottolineato l’importanza dell’iniziativa: “Con questo Bando rendiamo strutturale il sostegno alla ricerca indipendente sulle malattie rare, rispondendo in modo puntuale al mandato normativo del Testo Unico, la Legge 175 del 2021. Destinare il 2% del fondo AIFA alla ricerca no profit esclusivamente alle malattie rare significa dare una risposta concreta ai pazienti e alle loro famiglie, ma anche alla comunità scientifica, che potrà finalmente accedere a finanziamenti pubblici per studi e sperimentazioni cliniche su farmaci orfani. Questo impegno conferma la volontà di consolidare il ruolo dell’Italia tra i Paesi leader a livello mondiale nella presa in carico delle malattie rare e di garantire, su tutto il territorio nazionale, un accesso equo alle cure”.

Il Bando 2025 finanzia studi preclinici e clinici focalizzati su due principali direttrici:
• lo sviluppo di terapie farmacologiche per patologie prive di trattamenti specifici, compreso il riposizionamento di farmaci esistenti per nuove indicazioni terapeutiche;
• la ricerca su farmaci orfani derivati dal plasma.

La presentazione delle proposte potrà avvenire esclusivamente online, dalle ore 10:00 di lunedì 9 giugno 2025 fino alle ore 12:00 di mercoledì 23 luglio 2025, seguendo le modalità che saranno pubblicate sul sito istituzionale di AIFA.

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