Sperimentazioni

Intervista alla Dott.ssa Emanuela Spadoni, Responsabile Medico Italia di Panacea Patient Recruitment Limited 

La ricerca clinica rappresenta l’unica strada per sviluppare terapie innovative, soprattutto per le malattie rare, dove spesso non esistono trattamenti approvati. Uno dei principali ostacoli è l’arruolamento dei pazienti: il numero esiguo di persone con una determinata patologia, la loro distribuzione geografica e la complessità dei protocolli, infatti, rendono questa fase particolarmente critica.

In questo contesto si inserisce Panacea, realtà internazionale specializzata nel reclutamento di pazienti per gli studi clinici, che ha sviluppato un modello operativo basato su strumenti digitali e un triage svolto esclusivamente da medici. Abbiamo approfondito questo approccio con la Dott.ssa Emanuela Spadoni, Responsabile Medico Italia di Panacea Patient Recruitment Limited.

Panacea è un’organizzazione internazionale specializzata nel reclutamento di pazienti per studi clinici: può raccontarci chi siete e qual è il vostro modello operativo?

Panacea è stata fondata sei anni fa dal nostro direttore Brian Murray, con il supporto dell’attuale Chief Medical Officer Dr Stephen Lagocki. La sede principale si trova a Manchester, nel Regno Unito, ma oggi l’organizzazione opera a livello internazionale con uffici in Italia, Germania, Polonia, Spagna, Malesia, una consolidata presenza negli USA, e sta espandendo le attività sia in Asia che in Sud America. Il modello operativo di Panacea è scalabile e replicabile in tempi molto rapidi: in circa sette giorni Panacea può essere operativa nella maggior parte dei paesi, incluse nuove aree geografiche e può attivare le operazioni anche in un nuovo Paese. In Italia seguo personalmente le attività come Responsabile Medico. Panacea è nata per colmare una lacuna: tradizionalmente, il reclutamento per gli studi clinici viene affidato alle cliniche che conducono i trial stessi, e che coinvolgono i pazienti già in cura presso di loro, oppure a call center non specializzati, ingaggiati direttamente dalle case farmaceutiche. Entrambi gli approcci presentano limiti evidenti: da un lato la difficoltà per i clinici nel gestire il carico di lavoro aggiuntivo e la presenza di database spesso obsoleti o non direttamente accessibili; dall’altro la scarsa qualità dei dati raccolti dai call center, che si limitano a liste di nominativi senza valutazioni cliniche. Il modello di Panacea è completamente diverso. Al centro abbiamo posto il triage dei pazienti svolto esclusivamente da personale medico madrelingua del Paese in cui si opera. Il triage viene svolto telefonicamente, dopo che i potenziali partecipanti hanno compilato il nostro questionario disponibile online. La prima chiamata dura mediamente 15-20 minuti, ma può estendersi anche a un’ora o più se necessario. Il fatto che l’interlocutore del paziente sia un medico produce una differenza sostanziale: consente di comprendere e tradurre in termini chiari il protocollo di studio, di valutare con rigore la storia clinica del paziente e di ridurre al minimo gli errori di selezione. Ogni conversazione viene documentata in un report clinico che, nel caso in cui il paziente venga ritenuto un candidato idoneo allo studio, viene trasmesso alla clinica come supporto alla valutazione finale e in preparazione alla visita di screening. Un esempio concreto: in uno studio recente, su oltre 300 manifestazioni di interesse ricevute, solo 32 pazienti sono entrati nella pipeline, perché 274 candidati sono stati esclusi durante il triage. Questo dimostra l’accuratezza della selezione e alleggerisce notevolmente il carico di lavoro delle strutture che conducono i trial. Dal punto di vista dei pazienti, il primo colloquio con un medico risulta rassicurante, li mette a proprio agio e in condizione di fare domande e di ricevere risposte competenti e crea un rapporto di fiducia fin dall’inizio. Per i centri clinici ciò significa ricevere candidati già informati sui requisiti dello studio.   

Uno dei vostri strumenti chiave è il questionario online: in cosa consiste e quali benefici offre a pazienti e casa farmaceutica?

Il questionario rappresenta il primo passaggio del percorso di reclutamento. Vi si accede rispondendo ad un’inserzione che compare sui social media, usualmente Facebook, dove i pazienti hanno registrato il proprio interesse per argomenti affini all’oggetto dello studio. Si tratta di una campagna mirata che può essere ulteriormente filtrata ad esempio per area geografica, sesso, età. Il questionario è composto tipicamente da 25 domande a risposta chiusa, costruite sulle base delle esigenze specifiche di ciascun protocollo di studio, approvato dalla casa farmaceutica, e facilmente compilabile online in 5-10 minuti. Una volta inviato, genera automaticamente una “nota di interesse” nel CRM [un software di gestione dei contatti e delle informazioni sui pazienti interessati, N.d.R.] di Panacea, con i dati del paziente e le risposte fornite. Tutti coloro che lo compilano vengono successivamente contattati telefonicamente, generalmente entro un’ora e comunque nel corso della stessa giornata lavorativa, da un medico per la chiamata di triage. Questo strumento ha un duplice valore. Per i pazienti, rende semplice e rapido manifestare il proprio interesse con la garanzia che saranno ricontattati in tempi brevi da un medico, e con piena tutela della privacy e dei loro dati. Alle cliniche e alla casa farmaceutica, permette di raccogliere in modo strutturato informazioni preliminari che facilitano le fasi successive di screening e arruolamento, e vengono aggiornate in tempo reale. Panacea Patient Recruitment Limited è uno dei pochissimi provider di servizi di reclutamento digitale in studi clinici globali che ha ottenuto la certificazione internazionale ISO 27001 per la gestione e la sicurezza dei dati. Panacea offre inoltre una campagna di prova gratuita generalmente della durata di due settimane, che consente di valutare l’efficacia del nostro modello applicato alle esigenze specifiche dello studio clinico per il quale vengono richiesti i nostri servizi. Durante la campagna di prova la casa farmaceutica e/o il centro clinico partner hanno accesso al CRM così da poter monitorare direttamente il numero di questionari compilati e manifestazioni di interesse ricevute, delle chiamate di triage, e di pazienti contattati ritenuti idonei al trial in corso. 

Come applicate questo modello nel contesto italiano e quali peculiarità incontrate quando si tratta di trial dedicati alle malattie rare?

Il modello operativo rimane invariato in tutti i Paesi, ma in Italia emergono alcune peculiarità. I pazienti italiani sono in generale ben informati sulla propria salute: hanno spesso a disposizione referti, liste dei farmaci che assumono e risultati di esami, e sono abituati a un dialogo diretto con il medico di medicina generale o lo specialista. Questo riduce la necessità di rivolgersi ai medici curanti per reperire informazioni supplementari. Nel Regno Unito abbiamo già da tempo attivato un servizio di raccolta della cartella clinica digitale in cooperazione con i medici di base. Seppure con un grado di variabilità nei livelli di accessibilità ed efficienza nell’erogazione dei servizi, il sistema sanitario italiano si dimostra affidabile e ben organizzato anche nella gestione dei trial. La collaborazione con le strutture cliniche risulta generalmente fluida ed efficace, e i rapporti professionali con colleghi disponibili consentono di mantenere aperti la comunicazione ed il flusso di informazioni in modo da lavorare insieme per garantire che vengano rispettati i tempi di arruolamento. Esiste però un limite: una percentuale non trascurabile di pazienti italiani non ha chiara la differenza tra un percorso di cura individuale e la partecipazione a uno studio clinico e si rivolge a noi, compilando il nostro questionario online, alla ricerca di un inquadramento diagnostico o di una visita specialistica. Questo porta a un “effetto sorpresa” che, in alcuni casi, si traduce nella tendenza a tirarsi indietro una volta compreso che si tratta di un trial e non di una terapia già approvata o standardizzata. Nel mondo anglosassone, la familiarità con il lessico scientifico è maggiore e rimuove in buona parte questo ostacolo, anche quando si parla di terapie innovative come la terapia genica e quella cellulare. Per quanto riguarda le malattie rare, gli studi sono quasi sempre internazionali e multicentrici, perché solo aggregando pazienti di più Paesi è possibile raggiungere numeri statisticamente significativi. In Italia l’interesse, la partecipazione e il numero di opportunità stanno crescendo: il campo delle malattie rare non è più marginale come un tempo, grazie anche allo sviluppo di forme di trattamento pionieristiche come quelle citate sopra.

Dal punto di vista dei pazienti rari, quali opportunità concrete possono derivare dal vostro approccio al reclutamento e alla preselezione per i trial?

Le opportunità sono molteplici, ma richiedono delicatezza e rigore. Per i pazienti rari, spesso senza alcuna opzione terapeutica disponibile, la partecipazione a un trial può rappresentare la prima reale possibilità di trattamento. In questi casi è fondamentale mantenere la neutralità: spiegare chiaramente che si tratta di uno studio clinico, senza creare false speranze, ma al tempo stesso offrendo un accompagnamento costante lungo tutto il percorso. Parlare con un medico esperto fin dal primo contatto consente ai pazienti e ai loro familiari di esprimere dubbi, incertezze, paure e speranze in un ambiente idoneo e di supporto, strutturato per l’ascolto attivo, e di ricevere risposte competenti e rassicurazione. Questo è particolarmente importante in un ambito dove la vulnerabilità è più alta e il carico emotivo maggiore. Un altro elemento rilevante è la collaborazione con associazioni di pazienti e famiglie e gruppi aggregativi (PAGs - Patient Advocacy Groups), che permette di raggiungere più persone potenzialmente interessate e di garantire un’informazione chiara e corretta. Oggi, per alcune malattie rare, si arriva addirittura a una “competizione” tra studi diversi per arruolare i pazienti, un paradosso rispetto al passato in cui queste condizioni venivano definite “orfane”, di attenzione e di possibilità terapeutiche. Panacea, grazie al suo modello di pre-screening accurato e all’accompagnamento continuo, contribuisce ad orientare correttamente e agevolare i pazienti affinché raggiungano il trial clinico disegnato per loro. Con il nostro lavoro ci impegniamo a garantire un percorso adeguato, equo e trasparente anche ai pazienti più fragili.