Il trial sulla terapia RNAi valuterà anche la riduzione dell'acido aminolevulinico urinario, un parametro considerato in grado di predire i benefici clinici del farmaco. I primi risultati sono previsti per la metà del 2018
Cambridge (U.S.A.) – Alnylam Pharmaceuticals, società leader nella tecnica di RNA interference (RNAi), ha annunciato martedì scorso l'avvio dello studio clinico di Fase III Envision su givosiran, una terapia RNAi sperimentale, somministrata per via sottocutanea, che ha come bersaglio l'acido aminolevulinico sintasi 1 (ALAS1) per il trattamento delle porfirie epatiche acute (AHPs).
L'azienda ha ribadito, inoltre, che prevede di riportare i dati dell'analisi ad interim nella metà del 2018 e, ipotizzando risultati positivi e in attesa di una revisione del programma da parte dell'americana Food and Drug Administration (FDA) al momento dell'analisi intermedia, intende presentare negli Stati Uniti una domanda di registrazione di nuovo farmaco (NDA) per givosiran verso la fine del 2018.
Alnylam ha anche raggiunto un allineamento sul progetto di studio di Fase III Envision con l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Givosiran, in precedenza, aveva già ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy da parte della FDA e quella di PRIME da parte dell'EMA.
“Le porfirie epatiche acute sono una famiglia di malattie genetiche ultra-rare, spesso erroneamente diagnosticate, caratterizzate da attacchi acuti potenzialmente letali e sintomi multisistemici debilitanti”, ha dichiarato Jeff Miller, direttore generale del programma givosiran. “Quasi il 65% dei pazienti soffre di sintomi cronici che si traducono in una qualità di vita significativamente ridotta. Il carico di malattia per questi pazienti è devastante e può includere frequenti ospedalizzazioni, forti dolori addominali, sintomi neuropsichiatrici e debolezza”.
“La diagnosi di porfiria epatica acuta è spesso ritardata in media di 15 anni, e ciò influenza negativamente la vita dei pazienti. Un'infusione sottocutanea una volta al mese, con una tollerabilità accettabile e con il potenziale per prevenire gli attacchi di porfiria, potrebbe essere rivoluzionaria per i pazienti”, prosegue Jeff Miller. “Sulla base dei risultati dei nostri studi di estensione in aperto di Fase I e II, riteniamo che il givosiran possa ridurre significativamente la frequenza degli attacchi che richiedono ricoveri ospedalieri e la somministrazione di emina, con un profilo di tollerabilità incoraggiante. Come programma globale, interamente di proprietà, siamo impegnati a promuovere rapidamente il givosiran e, soprattutto, qualora approvato, ad offrire questa nuova terapia ai pazienti con porfirie epatiche acute che necessitano di nuove opzioni terapeutiche”.
Il trial di Fase III Envision è un studio globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che in più di 20 Paesi valuterà l'efficacia e la sicurezza di givosiran su circa 75 pazienti con una diagnosi documentata di porfiria epatica acuta. I pazienti saranno randomizzati in rapporto 1:1 per ricevere 2,5 mg/kg di givosiran o placebo, somministrati mensilmente per via sottocutanea, per un periodo di trattamento di 6 mesi. L'endpoint primario è il tasso annuo di attacchi di porfiria che richiedono l'ospedalizzazione, la visita urgente o l'amministrazione di emina a domicilio.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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