La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tumore maligno relativamente raro, pari al 9,5 per cento di tutte le leucemie diagnosticate nel periodo 1998-2002 nell’area dell’AIRT. La malattia deriva dalla proliferazione maligna delle cellule linfoidi, che vengono bloccate in uno stadio precoce della differenziazione. La LLA rappresenta il 75 per cento di tutti i casi di leucemia infantile e in Europa vengono diagnosticati circa 5.000 casi infantili all’anno, con un picco di incidenza tra i 2 e i 5 anni di vita. Oggi, l’esistenza di diverse opzioni terapeutiche ha avuto l’effetto di aumentare considerevolmente il tasso di sopravvivenza dei bambini di età inferiore ai 15 anni.

Il farmaco rappresenta la prima 'terapia CAR-T' ad aver ricevuto, in assoluto, l'approvazione

Basilea (SVIZZERA) – Novartis ha annunciato la pubblicazione sul New England Journal of Medicine (NEJM) dei risultati aggiornati dello studio clinico registrativo ELIANA, condotto con tisagenlecleucel (Kymriah®) in bambini e giovani adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B recidivante o refrattaria. I nuovi dati si riferiscono a un periodo di follow-up più lungo e includono l’analisi dell’espansione e della persistenza di tisagenlecleucel, i risultati di efficacia relativi a 75 pazienti infusi e quelli di sicurezza a lungo termine.

Il trattamento con pegaspargasi è solitamente quello di prima linea e d’elezione nella terapia con asparaginasi nell'ambito di protocolli chemioterapici di associazione con altri agenti antineoplastici

Milano – Shire ha annunciato che pegaspargasi, un componente della terapia neoplasica di combinazione per i pazienti pediatrici e adulti con leucemia linfoblastica acuta (ALL), sarà disponibile in Italia a partire da gennaio 2018. Nel 2016, pegaspargasi è stato approvato dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), e in Italia è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale il 12 luglio 2017. Precedentemente, il prodotto è stato reso disponibile ai pazienti italiani attraverso la legge 648/96.

Milano - La pegasparaginasi è una forma pegilata della L-asparaginasi, trattamento noto della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA): la pegilazione prolunga l’emivita della L-asparaginasi permettendo al principio attivo di rimanere più a lungo nel sangue  riducendone l’immunogenicità. Ad oggi, la pegasparaginasi è riconosciuta come un trattamento di prima linea in associazione al trattamento antineoplastico per i pazienti pediatrici e adulti con LLA.

Blinatumomab (Blincyto®), capostipite di una nuova classe di immunoterapici, è il primo e unico anticorpo bi-specifico che si avvale dell’innovativa piattaforma BiTE® (Bispecific T-cell Engager)

Percentuali più elevate di remissione completa della malattia, sopravvivenza globale (OS) raddoppiata e minori eventi avversi, rispetto alla chemioterapia standard: questi sono i risultati ottenuti nel trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) con blinatumomab, adesso disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità. Questa nuova molecola rappresenta una strategia terapeutica rivoluzionaria per il trattamento dei pazienti affetti da questa patologia per la quale fino a oggi le opzioni terapeutiche sono state molto limitate.

Il vantaggio è stato però parzialmente controbilanciato da una mortalità legata alla terapia di induzione significativamente più alta

KIEL (GERMANIA) – La terapia di induzione per la leucemia linfoblastica acuta pediatrica comprende tradizionalmente il prednisone; eppure il desametasone può avere una maggiore potenza antileucemica, che porta a un minor numero di ricadute e a un miglioramento nella sopravvivenza.

Lo studio di fase III TOWER è stato chiuso anticipatamente dopo che una commissione indipendente ha stabilito che il trattamento con l’anticorpo monoclonale anti-CD19 blinatumomab migliora la sopravvivenza globale (OS) rispetto alla chemioterapia standard nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B cromosoma Philadelphia-negativa 8Ph-), recidivata o refrattaria. La notizia è stata diffusa dalla casa farmaceutica Amgen, il produttore del farmaco.

Come dimostrato dai risultati dello studio di fase III GRAALL-R 2005, uno dei più importanti presentati al recente congresso dell’American Society of Hematology (ASH), terminato da poco a Orlando, Rituximab, ormai un caposaldo nel trattamento del linfoma, è in grado, aggiunto alla chemio, di migliorare gli outcome anche in alcuni pazienti colpiti da leucemia linfoblastica acuta.

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tumori pediatrici: dove curarli

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni