La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tumore maligno relativamente raro, pari al 9,5 per cento di tutte le leucemie diagnosticate nel periodo 1998-2002 nell’area dell’AIRT. La malattia deriva dalla proliferazione maligna delle cellule linfoidi, che vengono bloccate in uno stadio precoce della differenziazione. La LLA rappresenta il 75 per cento di tutti i casi di leucemia infantile e in Europa vengono diagnosticati circa 5.000 casi infantili all’anno, con un picco di incidenza tra i 2 e i 5 anni di vita. Oggi, l’esistenza di diverse opzioni terapeutiche ha avuto l’effetto di aumentare considerevolmente il tasso di sopravvivenza dei bambini di età inferiore ai 15 anni.

Per gli studi sulla leucemia linfoblastica acuta (LLA) un tumore rare comprende più sottotipi con differenti alterazioni genetiche e le risposte alla terapia è un periodo di importanti novità. Appena una settimana fa infatti erano sono stati i presentati i risultati di uno studio internazionale sulla terapia della malattia, ora nuove notizie interessanti arrivano anche sul fronte dell’individuazione delle cause genetiche.

Nello studio delle malattie e dei tumori rari la forza viene dai network internazionali, lo conferma lo studio internazionale appena pubblicato sul Journal of Clinical Oncology, coordinato dal Dottor Maurizio Aricò, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia dell’Ospedale pediatrico Meyer di Firenze. Per la prima volta la leucemia linfoblastica acuta Philadelphia Positiva, una forma rarissima in età pediatrica, di cui si osservano  appena 10 casi all’anno in Italia, è stata studiata su un campione di oltre  600 soggetti provenienti da tutto il mondo “mentre in passato – spiega Aricò – al massimo gli studi si concentravano su 10 o 20 casi.” Gli esiti dello studio sono molto importanti perché indicano la strada migliore per innalzare la sopravvivenza dei malati, confermano la indicazione al trapianto di midollo da donatori identificati dal registro internazionale  e anche perché, particolare non di poco conto, confermano che i trial clinici attualmente in atto nella rete pediatrica oncoematologica Italiana, e a cui già partecipano i pazienti del Meyer, stanno andando nella direzione giusta lavorando su un ‘farmaco intelligente’ , l'inibitore della tirosina chinasi Imatinib, da aggiungere alla chemioterapia. E per l’accesso alla sperimentazione le porte del Meyer sono aperte per tutti.
“Il nostro ospedale – dice Aricò – iscrive praticamente tutti i suoi pazienti ai più importanti trial internazionali, se c’è un malato di leucemia linfoblastica acuta Philadeplhia Positiva che attualmente non è in cura da noi e vuol parteciparvi può farlo senza spesa, noi siamo una struttura assolutamente pubblica, può venire anche domani mattina”.

Dieci anni di lavoro, i 14 maggiori Centri Oncoematologici Pediatrici al mondo coinvolti per raccogliere oltre 600 bambini affetti da una variante rara di leucemia. Si chiama leucemia linfoblastica acuta Philadelphia Positiva. In Italia si registrano solo 10 casi all’anno, troppo pochi da confrontare per imparare a conoscerla davvero.  Così i maggiori Centri internazionali hanno deciso di collaborare per anni in un progetto coordinato dal Dottor Maurizio Aricò, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia dell’Ospedale Pediatrico Meyer di Firenze anche a nome della Associazione Italiana di Ematologia Oncologia Pediatrica (AIEOP). Questo ha permesso di raccogliere dati su un numero davvero inusuale di questi casi rari, così da permettere analisi statistiche sofisticate (eseguite in collaborazione con la Professoressa Maria Grazia Valsecchi dell'Università di Milano Bicocca all'Ospedale San Gerardo di Monza) e valutazioni cliniche raffinate della efficacia delle diverse cure.

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