La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tumore maligno relativamente raro, pari al 9,5 per cento di tutte le leucemie diagnosticate nel periodo 1998-2002 nell’area dell’AIRT. La malattia deriva dalla proliferazione maligna delle cellule linfoidi, che vengono bloccate in uno stadio precoce della differenziazione. La LLA rappresenta il 75 per cento di tutti i casi di leucemia infantile e in Europa vengono diagnosticati circa 5.000 casi infantili all’anno, con un picco di incidenza tra i 2 e i 5 anni di vita. Oggi, l’esistenza di diverse opzioni terapeutiche ha avuto l’effetto di aumentare considerevolmente il tasso di sopravvivenza dei bambini di età inferiore ai 15 anni.

La malattia potrebbe in parte essere ereditaria ma la mutazione da sola non basta a provocarla

Uno studio Canadese, pubblicato su Genome Research, ha individuato un possibile meccanismo ereditario che predispone i bambini alla leucemia linfoblastica acuta (LLA).

Milano – Recordati annuncia che la filiale Orphan Europe ed Erytech Pharma, società biofarmaceutica francese focalizzata nello sviluppo di nuove terapie per patologie oncologiche rare e malattie orfane, hanno firmato un accordo di licenza esclusiva per la commercializzazione e distribuzione in Europa di Graspa®, farmaco per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) e della leucemia mieloide acuta (LMA).

L’agenzia statunitense del farmaco (FDA) ha approvato con procedura accelerata il nuovo antitumorale a base di vincristina liposomiale per il trattamento dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta, negativa per il cromosoma Philadelphia.
Il farmaco, sviluppato da Talon Therapeutics, è costituito da molecole di vincristina liposomiale incapsulate in lipomi (particelle grasse), che così possono restare più  a lungo in circolo, attaccando le cellule tumorali provocando meno danni ai tessuti sani e meno effetti indesiderati.

Il farmaco ha designazione orfana ed è prodotto da Nova Laboratories

Contro la leucemia linfoblastica acuta (LLA) arriva in Europa un nuovo farmaco, il Mercaptopurine, prodotto da Nova Laboratories, un immunosoppressore utilizzato per il trattamento di bambini, adolescenti e adulti. Il famaco, che aveva ottenuto la designazione di orfano nel 2009, è ora commercializzabile secondo le indicazioni dell’Agenzia Europea del Farmaco.

Il gene risulta inattivo nella metà dei casi di leucemia linfoblastica acuta

Un recente studio, pubblicato su Haematologica, suggerisce che l'inattivazione epigenetica del gene TWIST2 nella leucemia linfoblastica acuta abbia un doppio ruolo nella progressione della malattia. Inizialmente infatti favorisce la crescita delle cellule e ne altera le proprietà di sopravvivenza e successivamente aumenta la resistenza alla chemioterapia.

Attualmente la terapia indicata per le persone affette da leucemia linfoblastica acuta (LLA) – circa 51 mila in Europa -  è la chemioterapia associata alla radioterapia. In alcuni casi è necessario il trapianto di cellule staminali ematopoietiche del midollo o anche del cordone ombelicale. Ora però è allo studio un nuovo farmaco, a cui l’Ema il 23 febbraio scorso ha riconosciuto lo status di farmaco orfano (vedi comunicazione ufficiale), che – secondo gli studi fatti solo su modelli teorici e mai sull’uomo – dovrebbe essere in grado di andare ad attaccare la parete delle cellule tumorali rompendola e dunque provocandone la morte. Il farmaco è stato messo a punto dalla casa farmaceutica tedesca SymbioTec GmbH.

Ci sarebbero il 15 per cento in più di probabilità di guarigione – cioè di almeno 5 anni senza che si verifichi una ricaduta - per le persone adulte affette da leucemia acuta linfoblastica positiva per il cromosoma Philadelphia (LAL ph positiva), una delle forme più difficili da trattare vista la resistenza alla chemioterapia e anche al trapianto di midollo, almeno fino all’arrivo di questo nuovo farmaco. A dimostrare, infatti, l’importanza di associare l'imatinib alla chemioterapia per combattere questa malattia è uno studio recentemente pubblicato sul Journal of Clinical Oncology e firmato dal professore Renato Bassan, direttore dell’Ematologia degli Ospedali Riuniti di Bergamo e dal collega Alessandro Rambaldi.

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