L’AIFA ha autorizzato la rimborsabilità del medicinale da parte del Servizio Sanitario Nazionale
Da oggi, i pazienti italiani affetti da cistinosi nefropatica hanno a disposizione una nuova opzione terapeutica: in Gazzetta Ufficiale (Serie Generale, n. 188 del 12 agosto 2022) è stata infatti pubblicata la determina dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) che autorizza l’uso, in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale, di un nuovo farmaco a base di cisteamina a rilascio ritardato.
La cistinosi nefropatica è una rara malattia metabolica ereditaria dovuta a mutazioni nel gene CTNS, il quale codifica per una proteina, la cistinosina, deputata al trasporto dell’aminoacido cistina. A causa della patologia, la cistina si accumula nei lisosomi, danneggiando progressivamente le cellule dell’organismo e compromettendo la funzionalità di diversi organi, in particolar modo i reni. Nella cistinosi nefropatica infantile, la forma più grave e diffusa della malattia, quasi tutti i pazienti, se non trattati, sviluppano una malattia renale allo stadio terminale entro i 10-12 anni di età. Nella cistinosi nefropatica a insorgenza giovanile, in assenza di un trattamento specifico, l'insufficienza renale può manifestarsi in età adolescenziale o adulta.
Nella cistinosi nefropatica, la terapia con cisteamina ha dimostrato di ridurre l'accumulo dannoso di cistina in determinate cellule dell’organismo (ad esempio leucociti e cellule muscolari ed epatiche) e di ritardare la comparsa dell’insufficienza renale.
Il nuovo farmaco approvato dall’AIFA, commercializzato da Chiesi Farmaceutici con il marchio Procysbi®, è a base di cisteamina bitartrato ed è stato sviluppato in una formulazione a rilascio ritardato che consente di assumere una dose di medicinale ogni 12 ore, invece delle 6 ore previste in caso di somministrazione di cisteamina a rilascio immediato. In uno studio clinico di Fase III, condotto su 43 pazienti con cistinosi nefropatica, Procysbi somministrato ogni 12 ore ha mostrato un’efficacia paragonabile alla cisteamina a rilascio immediato nel ridurre la quantità di cistina presente nei globuli bianchi.
Il farmaco Procysbi, per uso orale, è disponibile sotto forma di capsule gastroresistenti (25 e 75 mg) e può essere ottenuto soltanto dietro prescrizione medica: il trattamento deve essere avviato e mantenuto sotto la supervisione di un medico esperto di cistinosi.
Per maggiori informazioni sul farmaco è possibile consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto.
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