PFIC, OK dell’EMA per maralixibat

La decisione della Commissione Europea sull’eventuale approvazione del farmaco è prevista per il terzo trimestre del 2024

Foster City (USA) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo sul farmaco maralixibat (nome commerciale Livmarli), soluzione orale per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) in pazienti di età pari o superiore a tre mesi. Con questa raccomandazione scientifica, il Comitato esorta la Commissione Europea ad autorizzare l'immissione in commercio del medicinale in Europa. Il CHMP, infatti, ha concluso che il farmaco apporta un beneficio clinico significativo, basato su una migliore efficacia rispetto al trattamento già esistente per la PFIC.

Il Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell’EMA, inoltre, ha raccomandato di mantenere per maralixibat la designazione di farmaco orfano per il trattamento della PFIC. Come ha comunicato l'azienda Mirum Pharmaceuticals lo scorso 31 maggio, l’approvazione dei pareri di CHMP e COMP da parte della Commissione Europea è prevista nel terzo trimestre del 2024.

La colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) è una malattia genetica rara, causa di una malattia epatica progressiva che in genere porta a insufficienza d'organo. Nelle persone affette da PFIC le cellule del fegato sono meno capaci di secernere la bile, e il conseguente accumulo di questo liquido causa malattie del fegato negli individui affetti. Segni e sintomi della PFIC iniziano tipicamente nell'infanzia: i pazienti avvertono forte prurito, ittero, difficoltà di crescita e una crescente insufficienza epatica. Si stima che la malattia colpisca uno su 50.000-100.000 nati negli Stati Uniti e in Europa. Sono stati geneticamente identificati più di sei varianti di PFIC, tutte caratterizzate in modo simile da un flusso biliare compromesso e da una malattia epatica progressiva.

Maralixibat è un inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT) somministrato per via orale, una volta al giorno. “I pareri positivi e favorevoli sia del CHMP che del COMP riconoscono il potenziale del farmaco nel trattamento dei pazienti affetti da PFIC in Europa, sottolineando i convincenti dati a lungo termine raccolti nel più grande studio su un'ampia gamma di tipi genetici di PFIC”, ha affermato Chris Peetz, amministratore delegato di Mirum. “Inoltre, siamo entusiasti del fatto che, se il farmaco sarà approvato dalla Commissione Europea, la comunità PFIC avrà a disposizione un’opzione terapeutica che ha dimostrato di migliorare significativamente i parametri chiave della salute del fegato a partire dai tre mesi di età”.

I pareri del CHMP e del COMP si basano sui dati dello studio di Fase III MARCH, il più grande trial randomizzato condotto nella colestasi intraepatica familiare benigna, al quale hanno partecipato 93 pazienti con una gamma di varianti della patologia, tra cui PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4 e PFIC6.

In Europa, maralixibat è attualmente approvato per il trattamento del prurito colestatico in pazienti di età pari o superiore a due mesi affetti da un'altra malattia simile alla PFIC per il suo importante coinvolgimento epatico: la sindrome di Alagille. Negli Stati Uniti, invece, è approvato per i pazienti con Alagille a partire dai tre mesi di età e per quelli con PFIC a partire dai cinque anni. Sempre negli Stati Uniti, Mirum ha presentato una domanda supplementare di autorizzazione di nuovo farmaco (sNDA) per introdurre una formulazione di maralixibat a concentrazione più elevata, utilizzata durante lo studio MARCH, al fine di consentire l'espansione dell'indicazione del farmaco per i pazienti con PFIC più giovani.

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