Un panel di esperti dell’Fda (“Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee”) si è espresso in maniera negativa sull’approvazione di drisapersen, sviluppato da BioMarin, per la terapia della distrofia di Duchenne.
Il giudizio negativo è stato motivato dalla scarsa efficacia del farmaco nel test dei 6 minuti di cammino (6 minutes walking test) condotto dopo 48 settimane dall’inizio del trial. Nel test la differenza fra farmaco attivo e placebo era stata di soli 10 metri. La decisione finale sarà presa entro il 27 dicembre.
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