Il farmaco si somministra per via sottocutanea mediante l’utilizzo di un’apposita penna pre-riempita autoiniettante
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione del farmaco marstacimab per la profilassi di routine degli episodi emorragici in persone di età pari o superiore a 12 anni affette da emofilia A o B, in forma grave, senza inibitori del fattore VIII o del fattore IX della coagulazione. Per l’immissione in commercio del farmaco in Europa si dovrà ora attendere la ratifica ufficiale del giudizio del CHMP da parte della Commissione Europea.
L’emofilia è una rara malattia emorragica di origine genetica, suddivisa in due forme principali: l’emofilia A, causata da una carenza di fattore VII della coagulazione (FVIII), e l’emofilia B, dovuta alla mancanza del fattore IX della coagulazione (FIX). Marstacimab è un anticorpo monoclonale progettato per prevenire o ridurre gli episodi di sanguinamento nei pazienti affetti da emofilia A o B contrastando l’attività dell'inibitore della via del fattore tissutale (TFPI), una proteina anticoagulante naturalmente prodotta dall’organismo. Marstacimab è un farmaco che si somministra per via sottocutanea, in un dosaggio fisso (non basato sul peso corporeo) settimanale, mediante l’utilizzo di un’apposita penna pre-riempita autoiniettante.
Il parere positivo del CHMP su marstacimab si basa sui risultati positivi dello studio clinico di Fase III BASIS, che ha valutato l'efficacia del farmaco in 116 pazienti, di età compresa tra 12 e 75 anni, affetti da emofilia A grave o da emofilia B da moderata a grave e senza anticorpi inibitori dei fattori VIII (per l’emofilia A) o IX (per l’emofilia B). Nella sperimentazione, il trattamento con marstacimab ha dimostrato una significativa riduzione del tasso annualizzato di sanguinamenti (ABR) rispetto a un regime di profilassi e ad un trattamento on demand effettuati con infusione endovenosa di FVIII o FIX.
“Il giudizio positivo del CHMP su marstacimab è un importante passo avanti per una potenziale opzione di trattamento per l’emofilia che ha dimostrato di offrire non solo una valida protezione dalle emorragie e un profilo di sicurezza generalmente gestibile, ma anche una somministrazione sottocutanea settimanale mediante penna pre-riempita”, ha affermato James Rusnak, Senior Vice President, Chief Development Officer, Internal Medicine and Infectious Diseases, Research and Development di Pfizer.
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