Immunodeficienze

L’obiettivo della sperimentazione è quello di valutare efficacia e sicurezza di una terapia con immunoglobulina endovenosa al 10%

Kedrion Biopharma, azienda internazionale specializzata nella produzione e distribuzione di farmaci plasmaderivati, ha annunciato che l’ultimo paziente dello studio clinico CARES10 (Clinical Assessment of phaRmacokinetics, Efficacy, Safety of a 10% Ig) ha completato il trattamento. La sperimentazione, di Fase III, valuta l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di un’immunoglobulina endovenosa (IVIG) al 10% in pazienti affetti da immunodeficienza primitiva (IP). 

CARES10 ha coinvolto 47 pazienti e 23 di questi hanno partecipato alle valutazioni di farmacocinetica nell’ambito dello studio. L’endpoint primario di efficacia dello studio consiste nel determinare il tasso di incidenza, ovvero il numero medio di infezioni batteriche gravi acute convalidate (ASBI, acute serious bacterial infections) per pazienti all’anno (polmonite batterica, batteriemia/sepsi, meningite batterica, ascesso viscerale, osteomielite/artrite settica) secondo criteri predefiniti.

Gli endpoint secondari di CARES10 includono valutazioni cliniche, di laboratorio e sulla qualità della vita relativamente allo stato di salute (HRQoL). I risultati secondari di CARES10 comprendono valutazioni cliniche, quali l’occorrenza e la durata di infezioni diverse dalle infezioni batteriche gravi acute, episodi febbrili e giorni di assenza dal lavoro o da scuola; misurazioni di laboratorio, tra cui i livelli minimi di IgG (Immunoglobuline di tipo G) e i livelli di IgG specifiche per l’antigene, oltre a misurazioni HRQoL.

Tutti i pazienti hanno ricevuto un’infusione endovenosa di 200–800 mg di IVIG al 10% per kg di peso corporeo ogni 21 o 28 giorni. I criteri di inclusione prevedono pazienti sia maschi che femmine con una diagnosi di IP confermata. Tutti i pazienti hanno ricevuto da 200 a 800 mg/kg di altre IVIG disponibili in commercio a intervalli di circa 21-28 giorni per almeno 3 cicli di infusione subito prima dell’ingresso nello studio. Tutti i pazienti inclusi nello studio CARES10 devono avere almeno due livelli ematici minimi di IgG documentati durante la somministrazione di IVIG maggiori o uguali a 6 g/L ottenuti in due cicli di infusione entro i 12 mesi precedenti allo studio.

“Lo studio clinico CARES10 comprende una serie importante di endpoint, tra cui misurazioni cliniche, di laboratorio e sulla qualità della vita relativamente allo stato di salute (HRQoL) derivanti dall’esperienza di pazienti trattati con un’Immunoglobulina (IVIG) al 10%, un trattamento essenziale per una malattia rara e debilitante quale l’immunodeficienza primaria”, afferma Novinyo Serge Amega, responsabile Medical Affairs di Kedrion Biopharma negli Stati Uniti. “Ora che tutti i pazienti dello studio CARES10 sono stati trattati, non vediamo l’ora di passare alla fase di analisi dello studio”.