Policitemia vera - ropeginterferone alfa-2b

I risultati presentati mostrano che un dosaggio personalizzato del farmaco garantisce una risposta ottimale in pazienti con malattia a basso rischio

Pisa – l’azienda AOP Health ha annunciato i risultati di un'analisi che ha valutato l'impatto di un regime di dosaggio personalizzato di ropeginterferone alfa-2b in pazienti con policitemia vera (PV)  a basso rischio: il trattamento con il farmaco, un innovativo interferone monopegilato a lunga durata d'azione, ha indotto elevati tassi di risposta ematologica completa a lungo termine in pazienti affetti da PV e classificati come basso rischio (età ≤ 60 anni e nessuna storia di trombosi) nell’ambito dello studio clinico PROUD-PV, randomizzato e controllato, e della sua fase di estensione CONTINUATION-PV, in cui la dose e stata ottimizzata su base individuale.

LA PATOLOGIA

La policitemia vera (PV) è una malattia rara delle cellule staminali del midollo osseo che provoca un aumento cronico di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Questa condizione aumenta il rischio di disturbi circolatori come trombosi ed embolie, i suoi sintomi comportano una riduzione della qualità della vita e a lungo andare può progredire verso la mielofibrosi o trasformarsi in leucemia acuta. Sebbene il meccanismo molecolare alla base della PV sia ancora oggetto di intense ricerche, i risultati attuali indicano che le cellule staminali del midollo osseo che compongono il sangue presentano una serie di mutazioni acquisite, la più importante delle quali è una forma mutante di JAK2 che costituisce il clone nocivo. Gli obiettivi più importanti del trattamento della PV sono il raggiungimento di una conta ematica normalizzata (ematocrito inferiore al 45%), il miglioramento della qualità di vita e il rallentamento o ritardo della progressione della malattia.

LA DOSE OTTIMALE DI ROPEGINTERFERONE ALFA-2B VARIA SENSIBILMENTE TRA I PAZIENTI

Negli studi PROUD-PV/CONTINUATION-PV i pazienti con PV a basso rischio sono stati trattati con una dose iniziale di 100 microgrammi di ropeginterferone alfa-2b ogni 2 settimane (50 microgrammi in caso di pretrattamento con idrossiurea), con incrementi di 50 microgrammi ogni 2 settimane fino alla normalizzazione della conta ematica, fino ad un massimo di 500 microgrammi ogni 2 settimane. Nel primo anno di trattamento, in media, la dose ogni 4 settimane era leggermente superiore nei pazienti non-responder rispetto ai pazienti responder: 809 microgrammi (valori compresi tra 209 microgrammi e 898 microgrammi) rispetto a 717 microgrammi (valori compresi tra 188 microgrammi e 898 microgrammi).

Il professor Heinz Gisslinger, dell’Università di Medicina di Vienna in Austria, primo autore dello studio, ha sottolineato: "Questi nuovi dati prodotti dagli studi PROUD-PV/CONTINUATION-PV dimostrano che alcuni pazienti con PV a basso rischio necessitano e possono tollerare dosi elevate di ropeginterferone alfa-2b e che la dose ottimale varia sensibilmente da soggetto a soggetto”.

LE CARATTERISTICHE DI BASE DEI PAZIENTI NON SONO ASSOCIATE ALLA RISPOSTA A LUNGO TERMINE AL FARMACO

Lo studio clinico Low-PV, pubblicato in precedenza, ha dimostrato che ropeginterferone alfa-2b in una dose fissa di 100 microgrammi ogni 2 settimane è efficace nei pazienti con PV a basso rischio. Tuttavia, il tasso di risposta è stato inferiore nei pazienti che sono passati a ropeginterferone alfa-2b in seguito ad una risposta negativa alla sola flebotomia. Questo gruppo presentava una percentuale maggiore di uomini con valori basali più elevati per l'indice di massa corporea, richiesta di flebotomia, emocromo e carica dell'allele mutato JAK2V617F, il che suggerisce che queste caratteristiche potrebbero rendere necessario un fabbisogno di dosi più elevate di ropeginterferone alfa-2b.

Per approfondire questo aspetto, Gisslinger e il suo team di ricerca hanno condotto la presente analisi in un gruppo di pazienti identificati a basso rischio negli studi PROUD-PV e CONTINUATION-PV. È emerso che nessuna caratteristica specifica al basale sembrava essere associata alla risposta ematologica completa a lungo termine a ropeginterferone alfa-2b. I maschi erano in percentuale maggiore tra i non ricettivi a 12 mesi ma non sono state osservate differenze in termini di risposta a lungo termine. Il tasso di risposta e stato del 58,9% al mese 12 nel PROUD-PV; i tassi di risposta sono aumentati con la durata del trattamento (80,4% e 73,2% rispettivamente ai mesi 24 e 72).

Questi risultati forniscono nuovi dati e aggiungono un’importante evidenza clinicamente rilevante relativa al fatto che ropeginterferone alfa-2b, somministrato con un regime di dosaggio individualizzato e preciso, sia altamente efficace e ben tollerato nei pazienti con PV a basso rischio.

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Con il contributo non condizionante di

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni