Wilmington (USA) – RESPONSE è uno studio clinico di Fase III, multicentrico, internazionale, randomizzato e in aperto, che è tutt'ora in via di svolgimento allo scopo di confrontare il farmaco ruxolitinib con la miglior terapia disponibile (BAT, Best Available Therapy) per i pazienti affetti da policitemia vera (PV) che sono resistenti o intolleranti all'idrossiurea. I dati provenienti da un'analisi di follow-up relativa a 208 settimane di studio (4 anni) sono stato resi noti da Incyte Corporation e presentati in occasione dell'ultimo Congresso annuale dell'American Society of Hematology (ASH).

La policitemia vera (PV) è una neoplasia mieloproliferativa (MPN) caratterizzata da un innalzamento del valore dell’ematocrito - il volume percentuale dei globuli rossi nel sangue - che può condurre ad un aumento della densità del sangue, con conseguente rischio di coaguli. In alcuni casi si può riscontrare anche una conta elevata dei globuli bianchi e/o delle piastrine. I pazienti con PV sperimentano vari sintomi: ingrossamento della milza, affaticamento, prurito, sudorazione notturna, dolore alle ossa, febbre e calo ponderale. L'attuale standard terapeutico per la malattia è costituito dalla flebotomia, un prelievo di sangue effettuato allo scopo di ridurre la concentrazione di globuli rossi, e dalla somministrazione di aspirina. Nel momento in cui la flebotomia non è più sufficiente a gestire la malattia, nei soggetti ad alto rischio si fa ricorso a farmaci chemioterapici come l'idrossiurea, ma circa un paziente con PV su quattro sviluppa resistenza o intolleranza a tale trattamento.

Ruxolitinib è un inibitore delle tirosin-chinasi JAK1 e JAK2, commercializzato negli Stati Uniti da Incyte, col nome di Jakafi®, e al di fuori degli Stati Uniti da Novartis, con il marchio Jakavi®.

RESPONSE è uno studio clinico di Fase III progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di ruxolitinib in confronto alla miglior terapia disponibile (BAT) in 222 pazienti con policitemia vera resistenti o intolleranti all'idrossiurea (110 nel braccio di trattamento con ruxolitinib e 112 nel braccio con BAT). L'endpoint primario dello studio consisteva nella percentuale di pazienti in grado di raggiungere, alla settimana 32, una risposta primaria rappresentata dal controllo dell'ematocrito e da una riduzione del volume della milza di almeno il 35%. L'endpoint primario è stato raggiunto, dimostrando la superiorità di ruxolitinib nei confronti della miglior terapia disponibile. Inoltre, l'analisi dei dati di studio a 80 settimane ha successivamente confermato la validità di ruxolitinib come terapia a lungo termine per le persone con PV resistenti o intolleranti all'idrossiurea.

Il disegno dello studio RESPONSE prevedeva anche un’ulteriore analisi dei risultati a 208 settimane dall’inizio del trattamento, per valutare la durata della risposta primaria, la risposta clinico-ematologica globale e la sicurezza a lungo termine del trattamento. I dati relativi a tale intervallo di follow-up indicano che a 208 settimane, 41 dei pazienti del gruppo ruxolitinib (il 37%) erano ancora in terapia (esposizione mediana: 225 settimane), mentre nessuno dei pazienti del gruppo BAT era ancora in trattamento (esposizione mediana: 34 settimane). Il 29% dei pazienti del gruppo ruxolitinib ha completato il protocollo. Dei 98 pazienti che alla settimana 32 erano passati dal gruppo BAT al gruppo ruxolitinib, il 38% è rimasto con ruxolitinib e il 31% ha completato il protocollo alla settimana 208.

Dei 25 pazienti trattati con ruxolitinib che avevano ottenuto una risposta primaria alla settimana 32, 19 hanno mantenuto tale risposta alla settimana 208, mentre 49 su 70 hanno mantenuto una risposta clinico-ematologica globale.

"Grazie ai 30 mesi di follow-up aggiuntivo, l'analisi quadriennale dei dati dello studio RESPONSE presentata al Congresso ASH rafforza ulteriormente il potenziale di ruxolitinib quale opzione a lungo termine per i pazienti affetti da policitemia vera”, ha dichiarato Peg Squier, M.D., Ph.D., Head of U.S. Medical Affairs presso Incyte. “Date le poche opzioni di trattamento disponibili per questo tumore cronico e progressivo del sangue, i dati di sicurezza ed efficacia a lungo termine che sono stati presentati sono significativi per i pazienti con policitemia vera resistenti o intolleranti a idrossiurea”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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