Anemia Falciforme, EMA impone stop su voxelotor

Alla comunicazione dell’ente regolatorio europeo è seguita una nota informativa di AIFA

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha avviato la revisione del farmaco voxelotor, in seguito alla segnalazione di alcuni dati importanti emersi da due studi clinici. L’immissione in commercio del farmaco, utilizzato per il trattamento dell'anemia emolitica (un’eccessiva degradazione dei globuli rossi) dovuta ad anemia falciforme in pazienti a partire dai 12 anni di età, è stata sospesa in via precauzionale. L’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha diffuso ieri una nota informativa in cui è specificato che tutti i lotti del farmaco saranno ritirati dall’Unione Europea.

LA DECISIONE DELL’EMA

L'EMA ha avviato la revisione di voxelotor dopo che i dati di uno studio clinico hanno segnalato un numero maggiore di decessi con il farmaco rispetto al placebo, e dopo che un altro studio ha rilevato un numero totale di decessi superiore alle previsioni.

Al momento – riporta la nota dell’EMA – non vi sono prove chiare che voxelotor abbia causato i decessi summenzionati e si stanno ancora attendendo informazioni su molti dei casi indicati. Alcuni di essi potevano essere collegati a infezioni, compresa la malaria. L’EMA valuterà i dati emersi dagli studi, tenendo conto di tutte le informazioni disponibili sui benefici e i rischi del medicinale. Successivamente, l'Agenzia formulerà una raccomandazione sull’eventuale modifica, sospensione o revoca dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE.

Già poche ore dopo la pubblicazione della comunicazione EMA l’azienda produttrice (Pfizer), aveva dichiarato (tramite una nota stampa disponibile qui) il proprio impegno nel ritiro volontario di tutti i lotti del farmaco dai mercati in cui è approvato e nell’interruzione degli studi clinici attivi e dei programmi di accesso ampliato attivi in tutto il mondo.

LA NOTA ESPLICATIVA DELL’ AIFA

Nella nota diffusa ieri, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha specificato che:
- nessun nuovo paziente deve iniziare il trattamento con voxelotor;
- i medici devono contattare i pazienti attualmente in terapia con voxelotor per interrompere il trattamento e illustrare loro le opzioni terapeutiche alternative;
- i medici devono continuare a monitorare i pazienti per gli eventi avversi anche dopo l'interruzione del trattamento con voxelotor e garantire un follow-up appropriato, dal momento che non è possibile escludere complicanze quando si interrompe il trattamento improvvisamente; tuttavia, non sono state stabilite né l’efficacia né la dose adeguata per un’interruzione graduale della terapia.

Articoli correlati

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tumori pediatrici: dove curarli

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni