Il documento esprime la contrarietà della comunità scientifica italiana alla decisione della Commissione Europea
L'Associazione Italiana di Miologia (AIM), continua a far sentire la sua voce contro il ritiro dal mercato europeo del farmaco ataluren. Proprio nei giorni in cui a Taormina si è svolto il XXV congresso nazionale dell'AIM (dal 28 al 31 maggio), sulle pagine della rivista Drugs in R&D è stato pubblicato il position paper redatto dall'associazione nel dicembre 2024. In questo documento, i clinici italiani esprimono una posizione contraria alla sospensione dell'autorizzazione all'immissione in commercio di ataluren (nome commerciale Translarna) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso.
L'autorizzazione all'immissione in commercio è stata recentemente revocata dalla Commissione Europea a seguito di una raccomandazione del Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'Agenzia Europea per i Medicinali. Questa raccomandazione negativa si basava sul fatto che tre studi clinici randomizzati e controllati su ataluren nella distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso (007, 020 e 041) non hanno mostrato differenze statisticamente significative a favore del trattamento negli esiti primari selezionati per ciascun singolo studio, ovvero la distanza percorsa nel test del cammino in 6 minuti, nella popolazione intent-to-treat per 007 e 020 e in un sottogruppo per 041.
Tuttavia, le differenze osservate sono sempre state a favore del trattamento e diversi esiti secondari clinicamente significativi sono risultati positivi e statisticamente significativi in tutti gli studi. È importante sottolineare che lo studio di Fase III più ampio e duraturo (041) ha mostrato un effetto statisticamente significativo a favore di ataluren nella popolazione più ampia intent-to-treat. Inoltre, un registro a lungo termine di dati sul trattamento con ataluren “real-world” (Strategic Targeting of Registries and Database of Excellence, STRIDE), oltre a confermare un rassicurante profilo di sicurezza, ha suggerito un mantenimento prolungato della funzionalità deambulatoria, degli arti superiori e respiratoria.
Gli esperti dell'AIM ritengono che il ritiro di ataluren dal mercato europeo danneggerebbe non solo i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso, ma l'intero ambito delle patologie neuromuscolari, in cui gli studi clinici sono difficili a causa della natura eterogenea e complessa di questi disturbi a lenta progressione.
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