La carenza di Fabrizyme aveva indotto alcuni a passare al Replagal: sembra che non ci siano effetti negativi.

Uno studio giapponese, pubblicato su Genetics in Medicine, ha valutato le reazioni di 11 pazienti con malattia di Fabry al cambiamento della propria terapia enzimatica sostitutiva, dal trattamento con agalsidasi beta a quello con agalsidasi alfa.

Le terapie disponibili per il trattamento dei pazienti con malattia di Fabry sono dunque due: agalsidasi alfa (Replagal) e agalsidasi beta (Fabrizyme). Il team medico ha valutato la commutazione della terapia da beta in alfa a causa della carenza globale di agalsidasi beta, che potrebbe mettere a rischio la terapia stessa.
I pazienti hanno sostituito il trattamento con agalsidasi beta (1mg /kg ogni due settimane) con l’agalsidasi alfa (0,2 mg/kg ogni due settimane) e sono stati monitorati per un totale di 36 mesi.

I risultati sono stati valutati in relazione alla funzione renale, la massa cardiaca, il dolore, la qualità della vita e la tollerabilità del farmaco. Secondo questo studio tutti gli indicatori sono migliorati e la malattia si è stabilizzata durante i 12 mesi di follow up.

Si tratta di uno studio osservazionale preliminare, con alcuni limiti intrinseci che però può fornire una prima indicazione della possibilità di un passaggio indolore da una terapia all’altra. Anche se potrebbero servire altri studi si tratta comunque di una conferma di quanto Shire, produttore del Replagal, aveva annunciato nel marzo 2011.

 

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