Il trial clinico sulla molecola icerguastat, che arruolerà pazienti anche in sette centri italiani, è stata resa possibile grazie a un finanziamento dell'americana ALS Association
Milano – Sette centri italiani si preparano ad ospitare una nuova sperimentazione sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Lo studio di Fase II, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, arruolerà 50 pazienti con malattia ad esordio bulbare, che caratterizza circa il 25% dei casi di SLA ed è associato a una prognosi peggiore rispetto all’esordio spinale. Questi pazienti all'inizio notano difficoltà nell'articolare la parola e le frasi (disartria), sino ad arrivare alla perdita della comunicazione verbale (anartria) e a una crescente difficoltà a deglutire liquidi, solidi o entrambi (disfagia).
Nello studio si sta sperimentando la sicurezza e tollerabilità di IFB-088 (icerguastat), un farmaco multifunzionale prodotto da InFlectis BioScience, pioniera nello sviluppo di terapie innovative per le malattie neuromuscolari. La molecola è in grado di modulare tre principali meccanismi fisiopatologici della SLA responsabili della progressione della malattia: aggregazione proteica, stress ossidativo ed eccitotossicità del glutammato.
Il trial confronterà gli effetti di IFB-088 più riluzolo (l'attuale standard di cura in Europa) e placebo più riluzolo per un periodo di trattamento di sei mesi. Endpoint secondario sarà l’identificazione dei biomarcatori, per accertare l’esistenza di ulteriori candidati che possono essere collegati agli effetti di IFB-08: questi biomarcatori potrebbero svolgere un ruolo cruciale nella valutazione dell’efficacia della molecola in studi clinici più ampi e quindi contribuire alla sua approvazione normativa.
La ricerca si svolgerà in 20 centri clinici, 13 in Francia e 7 in Italia. Capofila della ricerca nel nostro Paese è l’Istituto Neurologico “Carlo Besta” di Milano, mentre gli altri centri saranno l'Ospedale Civile Sant'Agostino Estense di Baggiovara (Modena), la Clinica Neurologica Amaducci di Bari, il Centro Clinico NeMO per le Malattie Neuromuscolari di Gussago (Brescia), l'AOU Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” (Napoli), l'UOS di Malattie Neuromuscolari dell'Ospedale Sant'Andrea di Roma e il Centro Regionale Esperto per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (C.R.E.S.L.A.) di Torino. Si prevede che il reclutamento dei pazienti sarà completato, sia in Italia che in Francia, entro la fine di gennaio 2024, e che i risultati saranno disponibili già alla fine di quest'anno.
La ricerca è stata resa possibile grazie a una sovvenzione dell’americana ALS Association, il più grande finanziatore filantropico al mondo per la ricerca sulla SLA, che sostiene lo sviluppo clinico in fase iniziale di nuove terapie promettenti attraverso i suoi Clinical Trial Awards. In questo caso il finanziamento, di ben 943mila dollari, servirà a sostenere il reclutamento dei pazienti e ad indagare i biomarcatori nel corso dello studio.
“Abbiamo bisogno di più trattamenti e il prima possibile, per contribuire a rendere la SLA una malattia con cui i pazienti possano convivere fino a quando non saremo in grado di curarla”, ha dichiarato Paul Larkin, direttore della ricerca di ALS Association. “IFB-088 adotta un nuovo approccio, agendo su diversi meccanismi fisiopatologici: per questo attendiamo con impazienza i risultati di questo e di altri studi futuri”.
Il prof. Giuseppe Lauria Pinter, direttore scientifico del Besta e responsabile dello studio insieme al collega francese Shahram Attarian, ha aggiunto: “Questo studio indaga in primo luogo i pazienti affetti da SLA a esordio bulbare, che è riconosciuta come l’espressione più devastante della malattia. Utilizza una molecola che ha come bersaglio meccanismi fisiopatologici chiave e siamo fiduciosi che confermerà i risultati positivi ottenuti da un precedente studio che abbiamo pubblicato su Brain due anni fa”.
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