Farmaci

La molecola sperimentale è progettata per inibire in maniera selettiva la proteina BTK

Darmstadt (GERMANIA) – Merck ha annunciato i dati relativi al profilo di efficacia e sicurezza a lungo termine del farmaco sperimentale evobrutinib impiegato per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR). I nuovi risultati provengono dalla fase di estensione in aperto (OLE) dello studio di Fase II sul farmaco, e sono stati presentati durante il recente Congresso virtuale della European Academy of Neurology (EAN). Evobrutinib è un inibitore orale altamente selettivo della tirosin chinasi di Bruton (BTK).

I dati precedentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine hanno riportato i risultati dello studio di Fase II su evobrutinib, in cui si dimostrava che, a 24 settimane, il farmaco riduceva significativamente il numero complessivo di lesioni T1 captanti gadolinio rispetto al placebo, soddisfacendo l’endpoint primario della sperimentazione. Al termine della settimana 48, tutti i pazienti sono potuti entrare nel successivo studio OLE, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di evobrutinib. I nuovi dati presentati sono stati estrapolati dopo 108 settimane di trattamento.

I risultati relativi al tasso annualizzato di recidiva (ARR) nella fase in doppio cieco dello studio sono stati mantenuti nel corso dell'estensione open-label. I pazienti che hanno ricevuto evobrutinib 75mg BID (due volte al giorno) hanno mostrato un ARR di 0,11 alla settimana 48 e di 0,12 alla settimana 108. I dati emersi dalla sperimentazione continuano a dimostrare che il dosaggio BID può ottenere un'efficacia maggiore rispetto al dosaggio QD (una volta al giorno), come confermato dalla riduzione di ARR.

Su 267 pazienti randomizzati, 213 hanno completato il trattamento di 108 settimane (48 settimane nello studio principale e 60 settimane nello studio OLE). Evobrutinib è stato generalmente ben tollerato, con il profilo di sicurezza mantenuto durante lo studio OLE senza aumento di infezioni e, in generale, senza nuove segnalazioni. In virtù dell’alta selettività del farmaco, i pazienti che hanno partecipato allo studio non hanno manifestato effetti collaterali sistemici, come disturbi gastrointestinali. Gli eventi avversi di qualsiasi grado più comunemente osservati in associazione con evobrutinib hanno incluso nasofaringite e aumento dei livelli delle aminotrasferasi epatiche.

"I dati di efficacia e sicurezza relativi ad evobrutinib a 108 settimane emersi durante lo studio in doppio cieco e il periodo di OLE sono molto solidi", ha osservato il Dr. Xavier Montalban, Presidente e Direttore del Neurology-Neuroimmunology Department & Neurorehabilitation Unit, Multiple Sclerosis Centre of Catalonia (Cemcat), Vall d'Hebron University Hospital, Barcellona, Spagna. "Questo, in aggiunta all'alta selettività della molecola, suggerisce che evobrutinib possa costituire un approccio promettente al trattamento della sclerosi multipla".

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