AIFA approva glucarpidasi per tumori rari

Il farmaco è indicato per ridurre le concentrazioni plasmatiche tossiche di metotrexato (MTX) nei pazienti con eliminazione ritardata o a rischio di tossicità da MTX

Roma – Per la gestione del paziente oncologico è da oggi rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale (G.U. n. 281 del 1° dicembre 2023, Serie Generale, p. 75) il farmaco glucarpidasi (nome commerciale Voraxaze), indicato per ridurre concentrazioni plasmatiche tossiche di metotrexato in adulti e bambini, di età pari e superiore a 28 giorni, con eliminazione ritardata di metotrexato (MTX) o a rischio di tossicità da MTX.

Il farmaco glucarpidasi, a titolarità di Serb S.A.S. (gruppo Serb Pharmaceuticals), è un enzima batterico ricombinante che idrolizza il residuo glutammato carbossi-terminale dall’acido folico e molecole strutturalmente correlate come il metotrexato. Glucarpidasi converte l’MTX nei suoi metaboliti inattivi DAMPA e glutammato, che vengono metabolizzati dal fegato fornendo, così, una via alternativa di eliminazione, in particolare nei pazienti con disfunzione renale, durante il trattamento con metotrexato ad alto dosaggio (HDMTX).

Una volta ottenuta la diagnosi di eliminazione ritardata di metotrexato, o di rischio di tossicità da metotrexato, il farmaco deve essere somministrato subito, idealmente entro le 48-60 ore dall’inizio dell’infusione di HDMTX.

L’efficacia di glucarpidasi è stata valutata in quattro studi in aperto, multicentrici, di uso compassionevole e a braccio singolo, in pazienti con eliminazione ritardata di metotrexato a causa di una disfunzione renale.

SERB Pharmaceuticals, nata dalla fusione di SERB, BTG Specialty Pharmaceuticals e Veriton Pharma, è una nuova azienda farmaceutica in crescita specializzata in terapia intensiva, medicina di emergenza-urgenza e malattie rare. SERB, avviata negli anni ‘50 con il nome di Società per gli Studi e le Ricerche Biologiche (Société d’Études et de Recherches Biologiques), oggi possiede un ampio portfolio che comprende prodotti salvavita, dispositivi medici e chirurgici e contromisure mediche per rischi chimici, biologici, radiologici e nucleari. Nell’ambito delle patologie rare, si occupa di sindromi neurologiche, disturbi metabolici e condizioni oncologiche rare.

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