Sulla base dei favorevoli risultati ottenuti, Italfarmaco prevede di dare presto avvio allo studio chiave di Fase III

Milano - Nel corso del 59° Congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH), recentemente tenutosi ad Atlanta (Georgia, USA), Italfarmaco ha presentato i positivi risultati di due studi clinici imperniati sull’uso di givinostat in pazienti affetti da policitemia vera. Givinostat è un inibitore orale delle istone deacetilasi (HDAC) di classe I e II messo a punto da Italfarmaco. Attraverso la modulazione di crescita, differenziazione e apoptosi cellulare, e l'inibizione dei meccanismi di proliferazione che riguardano le cellule in cui sia stata riscontrata la presenza della mutazione V617F nel gene JAK2, givinostat è un farmaco potenzialmente in grado di modificare la malattia nei pazienti con policitemia vera.

La policitemia vera è un tumore raro caratterizzato da un'eccessiva produzione della linea cellulare mieloide, con particolare riferimento a globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. La malattia si contraddistingue per un aumento delle dimensioni della milza, oltre che per un notevole impatto sulla qualità di vita dei pazienti, sia in relazione alla sintomatologia (affaticamento, febbre, sudorazione notturna, perdita di peso) che in relazione ai trattamenti (flebotomie e, in ultima analisi, trapianto allogenico di midollo osseo).

L’attività immuno-modulatoria di givinostat ne ha fatto un potenziale candidato anche per il trattamento di patologie quali la distrofia muscolare di Duchenne (Fase III) e di Becker (Fase II), ma al Congresso di Atlanta, l’attenzione è stata tutta per la policitemia vera: in una presentazione orale è stato descritto lo studio multicentrico di Fase Ib/II con il quale sono state testate l’efficacia e la tollerabilità del farmaco che, alla dose di 100 mg due volte al giorno, è stato generalmente ben tollerato. La maggior parte degli eventi avversi sono stati di tipo lieve o moderato, e il tasso di risposta globale ha superato l’80% in accordo con i criteri stabiliti dalla European Leukemia Net (ELN), che comprendono la riduzione delle dimensioni della milza, il conteggio degli eritrociti nel sangue periferico, l’assenza di eventi emorragici e trombotici e l’analisi delle condizioni del midollo osseo.

Parallelamente, sono stati presentati gli esiti di un ulteriore studio da cui è emerso il potenziale di givinostat quale trattamento di lunga durata per ridurre i sintomi della malattia. Nel complesso, l’80% dei pazienti ha ottenuto e mantenuto almeno una risposta parziale per un periodo di più di 4 anni. Al termine del periodo di osservazione di 4 anni, nessun paziente ha riportato problematiche microvascolari o mal di testa. Nel 67% dei soggetti è sparito il prurito, uno dei principali e più fastidiosi sintomi della policitemia vera, e anche l’incidenza di trombosi è diminuita notevolmente (1,13% pazienti per anno) in confronto con il tasso atteso in questa popolazione di pazienti (3% pazienti per anno). Infine, in più del 40% dei pazienti, il trattamento con givinostat ha ridotto di oltre il 25% i livelli della proteina JAK2 mutata, principale causa della malattia.

“I risultati dei due studi presentati sono estremamente incoraggianti e mettono in evidenza il potenziale di questo nuovo farmaco nel contrastare i meccanismi da cui origina la malattia, rimanendo comunque ben tollerato dai pazienti”, spiega il dott. Paolo Bettica, vice-presidente del settore Ricerca e Sviluppo di Italfarmaco. “I soggetti affetti da policitemia vera hanno un ristretto ventaglio di opzioni terapeutiche che consentono solo un miglioramento dei sintomi della malattia. Siamo ansiosi di dare presto avvio allo studio clinico principale programmato in questa indicazione”. Italfarmaco, infatti, ha annunciato l'intenzione di avviare un prossimo trial di Fase III sull'uso di givinostat in pazienti con policitemia vera.

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